FDA пересмотрело отказ в одобрении первой генной терапии синдрома Хантера от Regenxbio

Биотехнологическая компания Regenxbio достигла согласования с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) по ускоренному одобрению своей генной терапии Navsunli — единственного потенциального однократного препарата для лечения синдрома Хантера (мукополисахаридоза II типа или MPS II). Регулятор указал, что отменит вынесенное ранее решение об отказе и подтвердил, что существующих клинических данных достаточно для подачи заявки, и не потребовал проведения новых исследований.

FDA отказало компании в регистрации лекарства в феврале 2026 года. Регулятор сослался на неопределенность в дизайне клинических испытаний, но пересмотрел свою позицию. Как отметили в Regenxbio, дополнительный набор пациентов или проведение новых исследований, включая ранее запрошенное плацебо-контролируемое исследование, не потребуются.

Производитель планирует запросить официальную встречу с FDA в июле и повторно подать заявку на регистрацию в III квартале 2026 года. Регулятор заявил, что рассмотрит ее в ускоренном режиме, а обсуждение маркировки препарата начнется вскоре после подачи. Акции Regenxbio на этой новости резко выросли на 10% на предварительных торгах.

Синдром Хантера — крайне редкое генетическое заболевание, при котором организм не способен расщеплять определенные молекулы сахара, что приводит к нарушениям физического и когнитивного развития.

Этот шаг вписывается в более широкую тенденцию смягчения подхода FDA к терапии редких заболеваний. Ранее в июне исполняющий обязанности комиссара FDA Кайл Диамантас встретился с группами защиты интересов пациентов, что свидетельствует о попытке регулятора наладить диалог с отраслью. Кроме того, FDA изменило позицию в отношении генной терапии болезни Хантингтона от uniQure, а в мае компания Replimune договорилась с регулятором о третьей попытке одобрения своего препарата от рака кожи.