FDA одобрило препарат для лечения редкого заболевания крови
Американский регулятор FDA одобрил препарат Besremi от PharmaEssentia, предназначенный для лечени редкого заболевания крови под названием истинная полицитемия.
FDA одобрило препарат для лечения редкого заболевания крови от компании PharmaEssentia, которое называется истинная полицитемия (ИП). Такая информация указывается на сайте агентства.
Besremi — первый одобренный FDA препарат для лечения этого заболевания, который пациенты могут принимать независимо от предыдущей терапии, а первое средство с использованием интерферона, одобренное специально для этого заболевания.
Агентство сообщает, что ежегодно от ИП страдают около 6,2 тыс. человек в США. Заболевание вызывает перепроизводство красных кровяных телец, что делает кровь чрезмерно густой. Это замедляет кровоток и увеличивает вероятность образования тромбов.
Препарат работает путем воздействия на определенные рецепторы в организме, которые запускают цепную реакцию, заставляя костный мозг сокращать производство клеток крови, пишет FDA.
Besremi нужно принимать путем инъекции под кожу один раз в две недели. Если он начинает уменьшать избыток клеток крови и поддерживает их нормальный уровень по крайней мере в течение года, частоту введения можно уменьшить до одного раза в четыре недели.
Эффективность Besremi проверялась в ходе испытания, которое продолжалось 7,5 года. В исследовании 61% пациентов достигли полного гематологического ответа. Это означает, что объем эритроцитов у них был менее 45%, наблюдалось нормальное количество лейкоцитов и тромбоцитов, нормальный размер селезенки и отсутствие сгустков крови.
FDA предупредило, что препарат несет некоторые риски для здоровья. Его прием может привести к снижению уровня лейкоцитов, тромбоцитов, боли в суставах, развитию инфекции верхних дыхательных путей и гриппоподобным заболеваниям.
