FDA одобрило препарат Актемра (тоцилизумаб) для лечения синдрома высвобождения цитокинов, индуцированного CAR Т-клетками

Компания «Рош» (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) объявила о том, что Управлением по контролю качества лекарственных средств и продуктов питания США (FDA) зарегистрировано применение препарата Актемра® (тоцилизумаб) в форме для внутривенных инъекций для применения при серьезном или угрожающем жизни синдроме высвобождения цитокинов (СВЦ), вызванном химерным антигенным рецептором (CAR) T-клеток у пациентов в возрасте 2 лет и старше. СВЦ, причиной которого является сверхактивный иммунный ответ, определяется как потенциально серьезный и угрожающий жизни побочный эффект CAR T-клеточной терапии, применяемой при некоторых онкологических заболеваниях.¹

«До настоящего времени отсутствовал препарат, который был бы одобрен FDA и предназначен для устранения тяжелого синдрома высвобождения цитокинов, связанного с CAR T-клеточной терапией. Синдром возникает очень быстро и способен привести к опасным для жизни осложнениям, – говорит Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Сегодняшнее одобрение препарата Актемра при СВЦ дает врачам важное средство для борьбы с этим нежелательным явлением, потенциально опасным для жизни пациентов».

Решение FDA основано на ретроспективном анализе объединенных данных клинических исследований CAR T-клеточной терапии при онкогематологических заболеваниях, в которых оценивали эффективность Актемры в лечении СВЦ.² Популяция в исследовании включала в себя 45 пациентов, взрослых и детей, получавших лечение Актемрой, с дополнительными высокими дозами кортикостероидов или без них, при серьезных или опасных для жизни СВЦ. У 31 пациента (69%; 95% CI: 53%–82%) достигнут ответ, определяемый как купирование СВЦ в течение 14 дней после первой дозы Актемры, учитывая то, что понадобилось не более двух доз Актемры и не использовались никакие другие препараты кроме Актемры и кортикостероидов. Никаких нежелательных явлений, связанных с Актемрой, не наблюдалось. Второе исследование, с независимой когортой, включавшей 15 пациентов с индуцированными CAR T-клетками СВЦ, подтвердило купирование СВЦ в течение 14 дней.

СВЦ является редким состоянием, которое характеризуется как тяжелое и угрожающее жизни, и на основании имеющихся данных о безопасности и эффективности Актемры FDA предоставило данному препарату право на приоритетное рассмотрение по показанию «индуцированный CAR T-клетками синдром высвобождения цитокинов» и статус орфанного препарата. Право на приоритетное рассмотрение предоставляется препаратам, которые определяются FDA способными к обеспечению значимых улучшений по безопасности и эффективности лечения серьезных состояний. Статус препарата для редкого (орфанного) заболевания может присваиваться препаратам, предназначенным для лечения заболеваний, когда количество больных не превышает 200 тысяч человек в США.

О синдроме высвобождения цитокинов, индуцированном CAR Т-клеточной терапией

CAR T-клеточная терапия предназначена для лечения некоторых видов рака крови путем изменения собственных клеток пациента с целью направить их на уничтожение злокачественных клеток. СВЦ, который вызывается сверхактивным иммунным ответом, определен как потенциально серьезный и угрожающий жизни побочный эффект CAR T-клеточной терапии. Большинство пациентов, у которых возникает СВЦ, испытывают гриппоподобные симптомы легкой и средней степени тяжести, легко поддающиеся лечению. Однако у некоторых пациентов возникают более серьезные симптомы, которые могут привести к потенциально опасным для жизни осложнениям, таким как сердечная дисфункция, острый респираторный дистресс-синдром или полиорганная недостаточность.¹

О препарате Актемра (тоцилизумаб)

Препарат Актемра является первым генно-инженерным биологическим препаратом (ГИБП) – антителом к рецепторам интерлейкина-6 (ИЛ-6), который одобрен в двух лекарственных формах (для внутривенного и подкожного введения) для лечения ревматоидного артрита (РА) умеренной или высокой активности у взрослых пациентов. Актемра может применяться в режиме монотерапии или в комбинации с метотрексатом у взрослых пациентов с неадекватным ответом на лечение либо непереносимостью предшествующей терапии противоревматическими препаратами. В последнем обновлении рекомендаций EULAR по лечению ревматоидного артрита, Актемра была выделена как единственный ГИБП, для которого было неоднократно доказано превосходство в режиме монотерапии над метотрексатом и другими традиционными базисными противовоспалительными препаратами (БПВП). Обширная программа клинической разработки препарата Актемра в форме для внутривенного введения при РА включала в себя пять клинических исследований III фазы с участием более 4000 пациентов с РА в 41 стране. В программу клинической разработки препарата Актемра в форме для подкожного введения при РА входили два исследования III фазы с участием более 1800 пациентов с РА в 33 странах. В Европе Актемра в лекарственных формах для в/в и п/к введения также одобрена для лечения взрослых пациентов с тяжелым, активным, прогрессирующим РА, ранее не получавших метотрексат. Актемра для внутривенного введения одобрена в большинстве крупных стран для лечения полиартикулярного ювенильного идиопатического артрита (пЮИА) и системного ювенильного идиопатического артрита (сЮИА) у пациентов в возрасте 2 лет и старше. Актемра является результатом совместной исследовательской работы с компанией Chugai Pharmaceutical. В Японии препарат был зарегистрирован в апреле 2005 года. Актемра одобрена в 116 странах мира.

Кроме того, Актемра изучается в рамках международного, многоцентрового, рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого исследования III фазы (NCT02453256) с участием пациентов с системной склеродермией (СС). В июне 2015 года FDA предоставило препарату Актемра статус «прорыв в терапии» по показанию СС.

О компании «Рош»

Компания «Рош» входит в число ведущих компаний мира в области фармацевтики и диагностики, являясь самым крупным производителем биотехнологических лекарственных препаратов для лечения онкологических, офтальмологических и аутоиммунных заболеваний, тяжелых вирусных инфекций и нарушений центральной нервной системы. Компания «Рош» является лидером в области диагностики in vitro и гистологической диагностики онкологических заболеваний, а также пионером в области самоконтроля сахарного диабета. Объединение фармацевтического и диагностического подразделений позволяет «Рош» быть лидером в области персонализированной медицины — стратегии, направленной на разработку эффективных медицинских решений для пациентов, с учетом индивидуальных особенностей каждого.

Компания была основана в 1896 году и на протяжении 120 лет производит современные диагностические средства и инновационные лекарственные препараты для профилактики, диагностики и лечения серьезных заболеваний, делая значительный вклад в развитие мирового здравоохранения. Двадцать девять препаратов «Рош», в том числе жизненно важные антибиотики, противомалярийные и противоопухолевые препараты, включены в Перечень основных лекарственных средств ВОЗ. Восемь лет подряд компания «Рош» признается лидером в сфере фармацевтики, биотехнологий и медико-биологических наук по показателям устойчивости индекса Доу-Джонса. Группа компаний «Рош» (штаб-квартира в Базеле, Швейцария) имеет представительства более чем в 100 странах мира, в которых, по данным 2016 года, работает более 94 000 человек. Инвестиции компании в исследования и разработки составляют 9,9 миллиардов швейцарских франков, объем продаж — 50,6 миллиарда швейцарских франков. Компании «Рош» полностью принадлежит компания Genentech, США, и контрольный пакет акций компании Chugai Pharmaceutical, Япония. Дополнительную информацию о компании «Рош» в России можно получить на сайте www.roche.ru

Все товарные знаки, использованные или упомянутые в данном пресс-релизе, защищены законом.

Ссылки

1.       Lee DW, et al. Current concepts in the diagnosis and management of cytokine release syndrome. Blood. 2014a; 124:188-195.

2.       Grupp, SA, et al. Analysis of a Global Registration Trial of the Efficacy and Safety of CTL019 in Pediatric and Young Adults with Relapsed/Refractory Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL). (2016). Blood, 128(22), 221.

Дисклеймер:
Информация, размещенная в настоящем пресс-релизе, содержит сведения о не зарегистрированном в РФ показании к применению лекарственного средства, носит исключительно научный характер и не является рекламой.