FDA одобрило первый в своем роде препарат для лечения истинной полицитемии

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило первый в своем роде препарат Mimrylo (русфертид) от Takeda Pharmaceutical и Protagonist Therapeutics, предназначенный для лечения истинной полицитемии — редкого миелопролиферативного заболевания, характеризующегося увеличением абсолютного количества эритроцитов.

До одобрения русфертида базовым методом лечения истинной полицитемии являлось кровопускание. Данная процедура позволяет снизить количество эритроцитов, густоту крови и, как следствие, уменьшить риск развития опасных для жизни состояний: тромбоза, инсульта и инфаркта миокарда.

Mimrylo появится в продаже в течение 48 часов с момента получения одобрения FDA.

По прогнозам Takeda, максимальный объем мировых продаж препарата составит 1–2 млрд долларов США.

Mimrylo имитирует гепсидин — пептидный гормон печени, который регулирует обмен железа в организме. Гепсидин ограничивает поступление железа в системный кровоток и способствует снижению избыточного эритропоэза.

Решение FDA основано на результатах исследований III фазы, в ходе которых препарат в сочетании со стандартной терапией позволял контролировать уровень эритроцитов, снижая необходимость в проведении болезненных процедур кровопускания и купируя сопутствующие симптомы, включая повышенную утомляемость.

Изначально Mimrylo находился в разработке Protagonist Therapeutics, которая в 2024 году заключила лицензионное соглашение с Takeda, предоставив ей права на совместную разработку и вывод препарата на рынок.