FDA одобрило первый препарат для лечения всего спектра симптомов нарколепсии 1-го типа

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Orzeyful (овепорексон) компании Takeda Pharmaceutical для лечения нарколепсии 1-го типа у взрослых. Это редкое хроническое нейропсихиатрическое расстройство сна, развивающееся из-за гибели специфических клеток головного мозга. По заявлению регулятора, Orzeyful стал первым препаратом, утвержденным для терапии этого заболевания как системного расстройства, охватывающего весь спектр его проявлений, а также первым средством, которое воздействует непосредственно на первопричину болезни — дефицит орексиновой сигнализации.

«Этот новый препарат — первое лекарство, которое воздействует на лежащую в основе биологию заболевания, леча нарколепсию 1-го типа в целом», — подчеркнули в FDA.

Как указали в FDA, в отличие от существовавших ранее методов лечения, которые маскировали симптомы с помощью стимуляторов или седативных средств, Orzeyful напрямую активирует тот же рецептор в мозге, который обычно стимулирует собственный орексин организма, восстанавливая утраченный сигнал. Препарат принимается перорально в виде таблеток два раза в день.

Эффективность и безопасность Orzeyful оценивали в двух рандомизированных двойных слепых плацебо-контролируемых 12-недельных исследованиях с участием 273 взрослых пациентов с нарколепсией 1-го типа. В обоих исследованиях пациенты, принимавшие Orzeyful в дозе 2 мг, показали улучшение способности сохранять бодрствование в течение дня по сравнению с плацебо, а также значительное уменьшение дневной сонливости, сокращение эпизодов катаплексии и улучшение по всему спектру симптомов.

Препарат получил статус прорывной терапии и приоритетный обзор FDA. В настоящее время Управление по борьбе с наркотиками (DEA) рассматривает вопрос о классификации Orzeyful как контролируемого вещества. Ожидается, что решение будет принято в течение 90 дней. После завершения этого процесса препарат станет доступен для американских пациентов через специализированную аптеку.

США стали второй страной в мире, одобрившей овепорексон. Китайский регулятор NMPA обогнал американских и японских коллег, выдав разрешение на две недели раньше. При этом Китай является главным рынком для новинки от Takeda — там нарколепсией 1-го типа страдают около 700 тыс. человек, тогда как в Японии насчитывается 200 тыс. пациентов, в Европе — 140 тыс., а в США — 120 тыс.

Нарколепсия 1-го типа развивается из-за дефицита орексина — химического посредника, который регулирует бодрствование, сон и мышечный тонус. Без этого нейромедиатора мозг неспособен контролировать границы между сном и бодрствованием, что приводит к чрезмерной дневной сонливости, катаплексии (внезапной мышечной слабости), сонному параличу, галлюцинациям и фрагментации ночного сна.