FDA одобрило первые таблетки для лечения спинальной мышечной атрофии

Исследования подтвердили биоэквивалентность таблетированной и жидкой форм лекарственного средства. Производитель планирует начать поставки таблеток в ближайшие несколько недель, при этом отмечается, что жидкая форма по-прежнему останется на полках аптек.

Об «Эврисди»

В августе 2020 года препарат стал первым пероральным средством для лечения СМА, которое получило одобрение FDA. Лекарство действует, стимулируя выработку белка выживания мотонейронов (SMN), который необходим для нормального функционирования нервных клеток и мышц. Недостаток этого белка вызывает прогрессирующую мышечную слабость у пациентов с СМА. В прошлом году «Эврисди» принес 1,8 млрд долл. выручки, следует из финансового отчета Roche.

О СМА

Это редкое наследственное заболевание, поражающее двигательные нейроны и приводящее к прогрессирующей мышечной слабости. Оно проявляется по-разному: самые тяжелые формы приводят к гибели в младенческом возрасте, в то время как более легкие характеризуются выраженными симптомами среди взрослых пациентов.

Против СМА также используются «Спинраза» (нусинерсен) компании Biogen, которую вводят в спинномозговую жидкость, и «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) — генная терапия. Однако для обоих методов лечения необходимы инвазивные процедуры под наблюдением специалистов в условиях клиники.