FDA одобрило первую генную терапию Sarepta для лечения мышечной дистрофиии Дюшенна Recipe.Ru

FDA выдало ускоренное одобрение первой генной терапии против мышечной терапии Дюшенна от компании Sarepta. Препарат будет стоить 3,2 млн долл.

Американский регулятор FDA предоставил ускоренное одобрение первой в своем роде генной терапии от компании Sarepta Therapeutics для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Об этом сообщает агентство Reuters.

Elevidys доставляет функциональную копию гена дистрофина в мышечные ткани пациента. При МДД мутации в этом гене проявляются характерной мышечной слабостью и задержкой в развитии. Болезнь поражает в основном мальчиков и обычно приводит к летальному исходу.

Препарат Elevidys получил ускоренное одобрение FDA для амбулаторных пациентов в возрасте от 4 до 5 лет с подтвержденной мутацией в гене дистрофина. Sarepta добивалась одобрения препарата для всех пациентов с МДД, которые могут ходить.

Препарат находится на последней стадии клинического исследования для подтверждения эффективности. Первые данные ожидаются к декабрю. По словам экспертов и аналитиков, одобрение Elevidys может открыть двери для появления более эффективной генной терапии против болезни. К примеру, свою версию генной терапии против МДД разрабатывает Pfizer.

Оптовая стоимость терапии составит 3,2 млн долл., заявил генеральный директор Sarepta Дуглас Инграм в ходе телефонной конференции с инвесторами. На текущий момент самый дорогой в мире препарат — это генная терапия против гемофилии от австралийского производителя лекарств CSL. Ее стоимость в США составляет 3,5 млн долл.