Американский регулятор FDA предоставил ускоренное одобрение первой в своем роде генной терапии от компании Sarepta Therapeutics для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Об этом сообщает агентство Reuters.
Elevidys доставляет функциональную копию гена дистрофина в мышечные ткани пациента. При МДД мутации в этом гене проявляются характерной мышечной слабостью и задержкой в развитии. Болезнь поражает в основном мальчиков и обычно приводит к летальному исходу.
Препарат Elevidys получил ускоренное одобрение FDA для амбулаторных пациентов в возрасте от 4 до 5 лет с подтвержденной мутацией в гене дистрофина. Sarepta добивалась одобрения препарата для всех пациентов с МДД, которые могут ходить.
Препарат находится на последней стадии клинического исследования для подтверждения эффективности. Первые данные ожидаются к декабрю. По словам экспертов и аналитиков, одобрение Elevidys может открыть двери для появления более эффективной генной терапии против болезни. К примеру, свою версию генной терапии против МДД разрабатывает Pfizer.
Оптовая стоимость терапии составит 3,2 млн долл., заявил генеральный директор Sarepta Дуглас Инграм в ходе телефонной конференции с инвесторами. На текущий момент самый дорогой в мире препарат — это генная терапия против гемофилии от австралийского производителя лекарств CSL. Ее стоимость в США составляет 3,5 млн долл.
