FDA одобрило первую генную терапию потери слуха от Regeneron

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Otarmeni компании Regeneron для лечения редкой генетической формы глухоты. Лекарство стало первой генной терапией этого заболевания.

Препарат представляет собой однократную инъекцию, основанную на использовании модифицированных аденоассоциированных вирусов (AAV9) , которые доставляют исправную копию гена в клетки внутреннего уха.

Согласно результатам клинических исследований, терапия вернула слух 90% добровольцев и эффект сохранялся более 2,5 лет.

Компания Regeneron заявила, что в рамках соглашения с американской администрацией препарат будет доступен пациентам в Соединенных Штатах бесплатно. Взамен фармкомпания получит от правительства США освобождение от будущих требований принудительного регулирования цен, а также тарифные послабления на три года.

Редкая форма потери слуха, для которой показан препарат, встречается примерно у 20–50 детей в год. Заболевание развивается, если ребенок наследует две дефектные копии гена отоферлина (OTOF) — по одной от каждого родителя.

Ранее в Массачусетской офтальмологической и отоларингологической больнице (MEE) сообщили, что китайские и американские биологи завершили крупномасштабные испытания генной терапии врожденной глухоты, вызванной мутациями в гене OTOF. Исследователи отметили, что терапию можно проводить в обычных больницах.