FDA одобрило новую терапию для снижения осложнений после трансплантации стволовых клеток

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) официально одобрило терапию Orca-T (торговая марка Tregzi), разработанную биотехнологической компанией Orca Bio. Препарат предназначен для лечения пациентов с такими онкогематологическими заболеваниями, как острый миелоидный лейкоз, острый лимфобластный лейкоз и миелодиспластические синдромы. Ключевая особенность новой терапии — значительное снижение риска тяжелых осложнений после трансплантации донорских стволовых клеток.

Генеральный директор Orca Bio Нейт Фернхофф сообщил Reuters, что стоимость терапии для оптовых покупателей составит $428 тыс. Компания ожидает, что первые заказы на препарат начнут принимать уже к концу июля текущего года.

Решение регулятора основано на результатах финальной стадии клинических испытаний. Через год после трансплантации 78% пациентов, получивших Orca‑T, оставались живы и не имели хронической реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) средней или тяжелой степени. В группе стандартной трансплантации этот показатель составил лишь 38%. Таким образом, новая методика не только эффективно восстанавливает кроветворную систему, но и качественно снижает риск отторжения.

РТПХ остается одним из самых опасных осложнений после пересадки костного мозга: донорские иммунные клетки атакуют здоровые ткани реципиента, повреждают внутренние органы, требуют длительного приема иммунодепрессантов и повышают риск инфекций. Разработка Orca Bio нацелена именно на решение этой проблемы, что делает трансплантацию значительно более безопасной для пациентов с раком крови.

Tregzi — это клеточная иммунотерапия, полученная от донора, состоящая из трёх компонентов: регуляторные Т‑клетки подавляют избыточную иммунную агрессию и контролируют РТПХ; стволовые клетки восстанавливают кровь и иммунитет; обычные Т‑клетки защищают от инфекций и рецидивов опухоли. Такой сбалансированный подход обеспечивает более эффективное и щадящее восстановление организма.

Ранее Европейское агентство по лекарственным средствам рекомендовало условное разрешение на препарат Rezurock (белумосудил) от французской Sanofi для терапии хронической реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) у взрослых и детей с 12 лет и весом от 40 кг, когда другие варианты лечения неэффективны или исчерпаны. Фармгигант получил права на этот препарат в 2021 году, поглотив разработчика Kadmon за $1,9 млрд, менее чем через два месяца после одобрения FDA в США. В России Rezurock закупается фондом «Круг добра» для детей с жизнеугрожающими состояниями.