FDA одобрило нипокалимаб как первый препарат против тепловой аутоиммунной анемии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) разрешило применение препарата Imaavy (нипокалимаб) компании Johnson & Johnson для терапии тепловой аутоиммунной гемолитической анемии (тепловая АИГА). Препарат разрешен к применению у взрослых и подростков с 12 лет, которые уже получают или ранее получали терапию стероидами. Как отметил производитель, он стал первым зарегистрированным таргетным средством для этой патологии.

В опорном исследовании с участием 115 взрослых устойчивое повышение гемоглобина через 24 недели в группе препарата наблюдалось в три раза чаще, чем в группе плацебо. Применение лекарства позволяет снизить дозировку гормональной терапии. Среди побочных эффектов — отеки, диарея, лихорадка, а также риски инфекций и инфузионных реакций.

Препарат показан пациентам с 12 лет, получающим или получавшим стероидную терапию. В опорном исследовании с участием 115 взрослых устойчивое повышение гемоглобина через 24 недели в группе препарата наблюдалось в три раза чаще, чем в группе плацебо. Применение Imaavy позволяет снизить дозировку гормональной терапии. Среди возможных побочных эффектов отмечены отеки, диарея, лихорадка, а также риски развития инфекций и инфузионных реакций.

Решение регулятора не только предоставляет пациентам инновационную схему лечения, но и существенно укрепляет позиции Johnson & Johnson на глобальном рынке терапии редких иммуноопосредованных заболеваний.

Тепловая аутоиммунная гемолитическая анемия — редкое заболевание, при котором иммунная система разрушает собственные эритроциты, что ведет к анемии, тромбозам и почечной недостаточности. Imaavy блокирует белок FcRn, снижая уровень патогенных антител без угнетения остального иммунитета. Вводится внутривенно каждые четыре недели в дозе по весу. По данным J&J, заболевание диагностируется у одного из 8000 человек, ежегодная заболеваемость — 1–3 случая на 100 тыс.

Нипокалимаб — селективный блокатор неонатальных Fc-рецепторов (FcRn), разработанный для снижения уровня патогенных антител IgG. Впервые препарат был одобрен регулятором FDA в 2025 году для лечения генерализованной миастении гравис у взрослых и детей старше 12 лет, а в ноябре того же года получил одобрение в Европейском союзе.

Препарат также получил ряд статусов от FDA, в том числе статус «прорывной терапии» для профилактики гемолитической болезни плода и новорожденного (в феврале 2024 года) и для лечения тяжелой формы болезни Шегрена (в ноябре 2024 года), а также статус «ускоренного рассмотрения» для терапии системной красной волчанки (в январе 2026 года).