FDA одобрило генную терапию серповидноклеточной анемии у детей с двух лет

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило расширение показаний к применению генной терапии компании Vertex Pharmaceuticals у детей с наследственными заболеваниями крови, включая серповидноклеточную анемию, начиная с двухлетнего возраста. Это первый препарат такого типа, одобренный для данной возрастной группы.

Препарат Casgevy вводится однократно и изготавливается из собственных кроветворных стволовых клеток пациента, ранее был одобрен для пациентов в возрасте 12 лет и старше с серповидноклеточной анемией или трансфузионно-зависимой бета-талассемией.

В исследовании с участием детей в возрасте от 5 до 12 лет с серповидноклеточной анемией у всех восьми пациентов в течение как минимум 12 месяцев подряд в первые 24 месяца после инфузии не было тяжелых вазоокклюзионных кризов или болевых эпизодов.

При бета-талассемии восемь из девяти детей, подлежащих оценке, достигли независимости от трансфузий в течение 12 месяцев подряд. Медиана продолжительности этого периода составила 20,1 месяца.

FDA одобрило препарат Vertex через 53 дня после подачи заявки в рамках программы Commissioner’s National Priority Voucher — новой ускоренной процедуры, направленной на сокращение сроков рассмотрения заявок на лекарственные препараты.

В 2023 году FDA одобрило генные терапии Vertex и Genetix Biotherapeutics для лечения серповидноклеточной анемии у пациентов в возрасте 12 лет и старше.

К другим долгосрочным вариантам лечения серповидноклеточной анемии относятся трансплантация костного мозга, требующая совместимого донора, и химиотерапевтический препарат гидроксимочевина.