Понедельник, 27 октября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA одобрило две генные терапии для лечения серповидноклеточной анемии

13.12.2023
в Новости медицины и фармации
Одной из них стал препарат на основе теф

FDA зарегистрировало сразу две генные терапии от серповидноклеточной анемии. Одной из них стал препарат Casgevy на основе технологии CRISPR, который получил также регистрацию от британского регулятора в прошлом месяце.
ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==
Фото: armmypicca/ru.123rf.com

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило Casgevy и Lyfgenia, генные терапии для лечения серповидноклеточной анемии среди пациентов в возрасте от 12 лет. Об этом говорится в официальном заявлении регулятора.

Примечательно, что Casgevy стал первым методом лечения на основе технологии редактирования генома CRISPR/Cas9, который был зарегистрирован FDA. Препарат был совместно разработан Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics.

Lyfgenia – это метод лечения, который использует лентивирусный вектор в качестве средства доставки генов в клетки. Его разработчиком выступила компания Bluebird Bio. С помощью препарата стволовые клетки крови пациента генетически модифицируются для производства в организме HbAT87Q. Так называется гемоглобин, полученный с помощью генной терапии, который функционирует аналогично гемоглобину, вырабатываемому в организме здорового взрослого человека.

Безопасность и эффективность препаратов оценивались в ходе многоцентровых исследований среди взрослых и подростков, в анамнезе которых было несколько эпизодов вазоокклюзионного криза. В рамках двухгодичного наблюдения Casgevy смог купировать новые проявления криза у 93,5% пациентов (29 из 31 участника) в течение 12 месяцев. Ни у одного пациента не наблюдалась реакция отторжения трансплантата. В то время как эффективность Lyfgenia составила 88%: у 28 из 32 пациентов не отмечалось эпизодов криза на протяжении 6—18 месяцев.

Наиболее распространенными побочными эффектами генных терапий были тромбоцитопения и лейкопения, изъязвление слизистой оболочки полости рта, тошнота, боли в спине и животе, рвота, фебрильная нейтропения (высокая температура, сопровождающаяся низким количеством лейкоцитов в крови). У пациентов, получавших Lyfgenia, наблюдались гематологические злокачественные новообразования (опухоли системы крови). Пациенты, получающие препарат, должны находиться под пожизненным наблюдением на предмет наличия заболеваний системы кроветворения.

Серповидноклеточная анемия – это наследственное заболевание крови, поражающее около 100 000 человек в США. Болезнь наиболее распространена среди людей африканского или афроамериканского происхождения. Ее причиной является мутация гена, отвечающего за синтез гемоглобина. В результате этого кровяные тельца приобретают форму полумесяца, или «серпа». Серповидные кровяные клетки ограничивают кровоток в кровеносных сосудах и доставку кислорода к тканям организма, что приводит к сильным болям и повреждению органов.

В прошлом месяце препарат Casgevy получил также одобрение от британского регулятора в качестве средства от серповидноклеточной анемии. Великобритания стала первой в мире страной, разрешившей применение препарата, разработанного с помощью технологии CRISPR.

Одной из них стал препарат на основе теф

FDA зарегистрировало сразу две генные терапии от серповидноклеточной анемии. Одной из них стал препарат Casgevy на основе технологии CRISPR, который получил также регистрацию от британского регулятора в прошлом месяце.
ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==
Фото: armmypicca/ru.123rf.com

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило Casgevy и Lyfgenia, генные терапии для лечения серповидноклеточной анемии среди пациентов в возрасте от 12 лет. Об этом говорится в официальном заявлении регулятора.

Примечательно, что Casgevy стал первым методом лечения на основе технологии редактирования генома CRISPR/Cas9, который был зарегистрирован FDA. Препарат был совместно разработан Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics.

Lyfgenia – это метод лечения, который использует лентивирусный вектор в качестве средства доставки генов в клетки. Его разработчиком выступила компания Bluebird Bio. С помощью препарата стволовые клетки крови пациента генетически модифицируются для производства в организме HbAT87Q. Так называется гемоглобин, полученный с помощью генной терапии, который функционирует аналогично гемоглобину, вырабатываемому в организме здорового взрослого человека.

Безопасность и эффективность препаратов оценивались в ходе многоцентровых исследований среди взрослых и подростков, в анамнезе которых было несколько эпизодов вазоокклюзионного криза. В рамках двухгодичного наблюдения Casgevy смог купировать новые проявления криза у 93,5% пациентов (29 из 31 участника) в течение 12 месяцев. Ни у одного пациента не наблюдалась реакция отторжения трансплантата. В то время как эффективность Lyfgenia составила 88%: у 28 из 32 пациентов не отмечалось эпизодов криза на протяжении 6—18 месяцев.

Наиболее распространенными побочными эффектами генных терапий были тромбоцитопения и лейкопения, изъязвление слизистой оболочки полости рта, тошнота, боли в спине и животе, рвота, фебрильная нейтропения (высокая температура, сопровождающаяся низким количеством лейкоцитов в крови). У пациентов, получавших Lyfgenia, наблюдались гематологические злокачественные новообразования (опухоли системы крови). Пациенты, получающие препарат, должны находиться под пожизненным наблюдением на предмет наличия заболеваний системы кроветворения.

Серповидноклеточная анемия – это наследственное заболевание крови, поражающее около 100 000 человек в США. Болезнь наиболее распространена среди людей африканского или афроамериканского происхождения. Ее причиной является мутация гена, отвечающего за синтез гемоглобина. В результате этого кровяные тельца приобретают форму полумесяца, или «серпа». Серповидные кровяные клетки ограничивают кровоток в кровеносных сосудах и доставку кислорода к тканям организма, что приводит к сильным болям и повреждению органов.

В прошлом месяце препарат Casgevy получил также одобрение от британского регулятора в качестве средства от серповидноклеточной анемии. Великобритания стала первой в мире страной, разрешившей применение препарата, разработанного с помощью технологии CRISPR.

Пред.

Гинцбург связал объем выпуска обновленного «Спутника» с наличием спроса и денег у заказчиков

След.

Обновлены требования к отчетности о контроле за оборотом наркотических средств

СвязанныеСообщения

ФАС России раскрыла картель при поставке лекарств на 812 млн рублей
Новости медицины и фармации

ФАС России раскрыла картель при поставке лекарств на 812 млн рублей

27.10.2025
В Курской области сменился глава Минздрава
Новости медицины и фармации

В Курской области сменился глава Минздрава

27.10.2025
Отечественный производитель наращивает производственные мощности и экспортные поставки
Новости медицины и фармации

Отечественный производитель наращивает производственные мощности и экспортные поставки

27.10.2025
След.
Обновлены требования к отчетности о контроле за оборотом наркотических средств

Обновлены требования к отчетности о контроле за оборотом наркотических средств

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Listening to the Heart 2001 Listening to the Heart 2001 274 ₽
  • ACCSAP 6 Adult Clinical Cardiology Self-Assessment Program ACCSAP 6 Adult Clinical Cardiology Self-Assessment Program 342 ₽
  • Electronic Image Collection of Surgical Pathology 2 CD Electronic Image Collection of Surgical Pathology 2 CD 684 ₽
  • Tetrahedron 1979-1990 Tetrahedron 1979-1990 684 ₽

Товары

  • Pass EMT-Basic A Practical Skills Refresher and Review Pass EMT-Basic A Practical Skills Refresher and Review 342 ₽
  • Arthroscopic Rotator Cuff Repair Featuring the Scorpion Suture Arthroscopic Rotator Cuff Repair Featuring the Scorpion Suture 411 ₽
  • Nursing Books 3 Nursing Books 3 342 ₽
  • Journal of Antibiotics 1985-2009 Journal of Antibiotics 1985-2009 684 ₽
  • Nursing Books Nursing Books 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств сделка слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • ФАС России раскрыла картель при поставке лекарств на 812 млн рублей
  • В Курской области сменился глава Минздрава
  • Отечественный производитель наращивает производственные мощности и экспортные поставки
  • ФАС выявила картель при поставке препаратов из списка ЖНВЛП на 812 млн рублей
  • Российский биоаналог пембролизумаба показал эффективность в реальной клинической практике
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version