Среда, 15 октября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA одобрило две генные терапии для лечения серповидноклеточной анемии

13.12.2023
в Новости медицины и фармации
Одной из них стал препарат на основе теф

FDA зарегистрировало сразу две генные терапии от серповидноклеточной анемии. Одной из них стал препарат Casgevy на основе технологии CRISPR, который получил также регистрацию от британского регулятора в прошлом месяце.
ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==
Фото: armmypicca/ru.123rf.com

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило Casgevy и Lyfgenia, генные терапии для лечения серповидноклеточной анемии среди пациентов в возрасте от 12 лет. Об этом говорится в официальном заявлении регулятора.

Примечательно, что Casgevy стал первым методом лечения на основе технологии редактирования генома CRISPR/Cas9, который был зарегистрирован FDA. Препарат был совместно разработан Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics.

Lyfgenia – это метод лечения, который использует лентивирусный вектор в качестве средства доставки генов в клетки. Его разработчиком выступила компания Bluebird Bio. С помощью препарата стволовые клетки крови пациента генетически модифицируются для производства в организме HbAT87Q. Так называется гемоглобин, полученный с помощью генной терапии, который функционирует аналогично гемоглобину, вырабатываемому в организме здорового взрослого человека.

Безопасность и эффективность препаратов оценивались в ходе многоцентровых исследований среди взрослых и подростков, в анамнезе которых было несколько эпизодов вазоокклюзионного криза. В рамках двухгодичного наблюдения Casgevy смог купировать новые проявления криза у 93,5% пациентов (29 из 31 участника) в течение 12 месяцев. Ни у одного пациента не наблюдалась реакция отторжения трансплантата. В то время как эффективность Lyfgenia составила 88%: у 28 из 32 пациентов не отмечалось эпизодов криза на протяжении 6—18 месяцев.

Наиболее распространенными побочными эффектами генных терапий были тромбоцитопения и лейкопения, изъязвление слизистой оболочки полости рта, тошнота, боли в спине и животе, рвота, фебрильная нейтропения (высокая температура, сопровождающаяся низким количеством лейкоцитов в крови). У пациентов, получавших Lyfgenia, наблюдались гематологические злокачественные новообразования (опухоли системы крови). Пациенты, получающие препарат, должны находиться под пожизненным наблюдением на предмет наличия заболеваний системы кроветворения.

Серповидноклеточная анемия – это наследственное заболевание крови, поражающее около 100 000 человек в США. Болезнь наиболее распространена среди людей африканского или афроамериканского происхождения. Ее причиной является мутация гена, отвечающего за синтез гемоглобина. В результате этого кровяные тельца приобретают форму полумесяца, или «серпа». Серповидные кровяные клетки ограничивают кровоток в кровеносных сосудах и доставку кислорода к тканям организма, что приводит к сильным болям и повреждению органов.

В прошлом месяце препарат Casgevy получил также одобрение от британского регулятора в качестве средства от серповидноклеточной анемии. Великобритания стала первой в мире страной, разрешившей применение препарата, разработанного с помощью технологии CRISPR.

Одной из них стал препарат на основе теф

FDA зарегистрировало сразу две генные терапии от серповидноклеточной анемии. Одной из них стал препарат Casgevy на основе технологии CRISPR, который получил также регистрацию от британского регулятора в прошлом месяце.
ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==
Фото: armmypicca/ru.123rf.com

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило Casgevy и Lyfgenia, генные терапии для лечения серповидноклеточной анемии среди пациентов в возрасте от 12 лет. Об этом говорится в официальном заявлении регулятора.

Примечательно, что Casgevy стал первым методом лечения на основе технологии редактирования генома CRISPR/Cas9, который был зарегистрирован FDA. Препарат был совместно разработан Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics.

Lyfgenia – это метод лечения, который использует лентивирусный вектор в качестве средства доставки генов в клетки. Его разработчиком выступила компания Bluebird Bio. С помощью препарата стволовые клетки крови пациента генетически модифицируются для производства в организме HbAT87Q. Так называется гемоглобин, полученный с помощью генной терапии, который функционирует аналогично гемоглобину, вырабатываемому в организме здорового взрослого человека.

Безопасность и эффективность препаратов оценивались в ходе многоцентровых исследований среди взрослых и подростков, в анамнезе которых было несколько эпизодов вазоокклюзионного криза. В рамках двухгодичного наблюдения Casgevy смог купировать новые проявления криза у 93,5% пациентов (29 из 31 участника) в течение 12 месяцев. Ни у одного пациента не наблюдалась реакция отторжения трансплантата. В то время как эффективность Lyfgenia составила 88%: у 28 из 32 пациентов не отмечалось эпизодов криза на протяжении 6—18 месяцев.

Наиболее распространенными побочными эффектами генных терапий были тромбоцитопения и лейкопения, изъязвление слизистой оболочки полости рта, тошнота, боли в спине и животе, рвота, фебрильная нейтропения (высокая температура, сопровождающаяся низким количеством лейкоцитов в крови). У пациентов, получавших Lyfgenia, наблюдались гематологические злокачественные новообразования (опухоли системы крови). Пациенты, получающие препарат, должны находиться под пожизненным наблюдением на предмет наличия заболеваний системы кроветворения.

Серповидноклеточная анемия – это наследственное заболевание крови, поражающее около 100 000 человек в США. Болезнь наиболее распространена среди людей африканского или афроамериканского происхождения. Ее причиной является мутация гена, отвечающего за синтез гемоглобина. В результате этого кровяные тельца приобретают форму полумесяца, или «серпа». Серповидные кровяные клетки ограничивают кровоток в кровеносных сосудах и доставку кислорода к тканям организма, что приводит к сильным болям и повреждению органов.

В прошлом месяце препарат Casgevy получил также одобрение от британского регулятора в качестве средства от серповидноклеточной анемии. Великобритания стала первой в мире страной, разрешившей применение препарата, разработанного с помощью технологии CRISPR.

Пред.

Гинцбург связал объем выпуска обновленного «Спутника» с наличием спроса и денег у заказчиков

След.

Обновлены требования к отчетности о контроле за оборотом наркотических средств

СвязанныеСообщения

Минобрнауки намерено взыскать 42 млн рублей с АО «Росатом Технологии здоровья»
Новости медицины и фармации

Минобрнауки намерено взыскать 42 млн рублей с АО «Росатом Технологии здоровья»

15.10.2025
Минпромторг предложил ограничить закупку импортных стентов и катетеров для госсектора
Новости медицины и фармации

Минпромторг предложил ограничить закупку импортных стентов и катетеров для госсектора

15.10.2025
Данные об ошибках ПО-медизделий с ИИ будут переданы в систему Росздравнадзора
Новости медицины и фармации

Данные об ошибках ПО-медизделий с ИИ будут переданы в систему Росздравнадзора

15.10.2025
След.
Обновлены требования к отчетности о контроле за оборотом наркотических средств

Обновлены требования к отчетности о контроле за оборотом наркотических средств

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Psychology and psychiatry Books DVD Psychology and psychiatry Books DVD 684 ₽
  • Emergency Cardiovascular Care Library Emergency Cardiovascular Care Library 274 ₽
  • Gynecology and Obstetrics Books 4 Gynecology and Obstetrics Books 4 342 ₽
  • Health Books Health Books 342 ₽

Товары

  • Clinical Endocrinology Clinical Endocrinology 342 ₽
  • Advances in Organometallic & Physical Organic Chem Advances in Organometallic & Physical Organic Chem 342 ₽
  • Current Protocols Current Protocols 274 ₽
  • Heart Sounds Basic Cardiac Auscultation Heart Sounds Basic Cardiac Auscultation 205 ₽
  • Biochemistry Books 8 + Molecular and Cell Biology Biochemistry Books 8 + Molecular and Cell Biology 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств сделка слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Минобрнауки намерено взыскать 42 млн рублей с АО «Росатом Технологии здоровья»
  • Минпромторг предложил ограничить закупку импортных стентов и катетеров для госсектора
  • Данные об ошибках ПО-медизделий с ИИ будут переданы в систему Росздравнадзора
  • Подготовлен проект типовой программы ДПО по клинической фармакологии
  • FDA одобрило препарат Jascayd для лечения идиопатического легочного фиброза
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version