Вторник, 1 июля 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA одобрило две генные терапии для лечения серповидноклеточной анемии

13.12.2023
в Новости медицины и фармации
Одной из них стал препарат на основе теф

FDA зарегистрировало сразу две генные терапии от серповидноклеточной анемии. Одной из них стал препарат Casgevy на основе технологии CRISPR, который получил также регистрацию от британского регулятора в прошлом месяце.
ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==
Фото: armmypicca/ru.123rf.com

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило Casgevy и Lyfgenia, генные терапии для лечения серповидноклеточной анемии среди пациентов в возрасте от 12 лет. Об этом говорится в официальном заявлении регулятора.

Примечательно, что Casgevy стал первым методом лечения на основе технологии редактирования генома CRISPR/Cas9, который был зарегистрирован FDA. Препарат был совместно разработан Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics.

Lyfgenia – это метод лечения, который использует лентивирусный вектор в качестве средства доставки генов в клетки. Его разработчиком выступила компания Bluebird Bio. С помощью препарата стволовые клетки крови пациента генетически модифицируются для производства в организме HbAT87Q. Так называется гемоглобин, полученный с помощью генной терапии, который функционирует аналогично гемоглобину, вырабатываемому в организме здорового взрослого человека.

Безопасность и эффективность препаратов оценивались в ходе многоцентровых исследований среди взрослых и подростков, в анамнезе которых было несколько эпизодов вазоокклюзионного криза. В рамках двухгодичного наблюдения Casgevy смог купировать новые проявления криза у 93,5% пациентов (29 из 31 участника) в течение 12 месяцев. Ни у одного пациента не наблюдалась реакция отторжения трансплантата. В то время как эффективность Lyfgenia составила 88%: у 28 из 32 пациентов не отмечалось эпизодов криза на протяжении 6—18 месяцев.

Наиболее распространенными побочными эффектами генных терапий были тромбоцитопения и лейкопения, изъязвление слизистой оболочки полости рта, тошнота, боли в спине и животе, рвота, фебрильная нейтропения (высокая температура, сопровождающаяся низким количеством лейкоцитов в крови). У пациентов, получавших Lyfgenia, наблюдались гематологические злокачественные новообразования (опухоли системы крови). Пациенты, получающие препарат, должны находиться под пожизненным наблюдением на предмет наличия заболеваний системы кроветворения.

Серповидноклеточная анемия – это наследственное заболевание крови, поражающее около 100 000 человек в США. Болезнь наиболее распространена среди людей африканского или афроамериканского происхождения. Ее причиной является мутация гена, отвечающего за синтез гемоглобина. В результате этого кровяные тельца приобретают форму полумесяца, или «серпа». Серповидные кровяные клетки ограничивают кровоток в кровеносных сосудах и доставку кислорода к тканям организма, что приводит к сильным болям и повреждению органов.

В прошлом месяце препарат Casgevy получил также одобрение от британского регулятора в качестве средства от серповидноклеточной анемии. Великобритания стала первой в мире страной, разрешившей применение препарата, разработанного с помощью технологии CRISPR.

Одной из них стал препарат на основе теф

FDA зарегистрировало сразу две генные терапии от серповидноклеточной анемии. Одной из них стал препарат Casgevy на основе технологии CRISPR, который получил также регистрацию от британского регулятора в прошлом месяце.
ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==
Фото: armmypicca/ru.123rf.com

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США одобрило Casgevy и Lyfgenia, генные терапии для лечения серповидноклеточной анемии среди пациентов в возрасте от 12 лет. Об этом говорится в официальном заявлении регулятора.

Примечательно, что Casgevy стал первым методом лечения на основе технологии редактирования генома CRISPR/Cas9, который был зарегистрирован FDA. Препарат был совместно разработан Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics.

Lyfgenia – это метод лечения, который использует лентивирусный вектор в качестве средства доставки генов в клетки. Его разработчиком выступила компания Bluebird Bio. С помощью препарата стволовые клетки крови пациента генетически модифицируются для производства в организме HbAT87Q. Так называется гемоглобин, полученный с помощью генной терапии, который функционирует аналогично гемоглобину, вырабатываемому в организме здорового взрослого человека.

Безопасность и эффективность препаратов оценивались в ходе многоцентровых исследований среди взрослых и подростков, в анамнезе которых было несколько эпизодов вазоокклюзионного криза. В рамках двухгодичного наблюдения Casgevy смог купировать новые проявления криза у 93,5% пациентов (29 из 31 участника) в течение 12 месяцев. Ни у одного пациента не наблюдалась реакция отторжения трансплантата. В то время как эффективность Lyfgenia составила 88%: у 28 из 32 пациентов не отмечалось эпизодов криза на протяжении 6—18 месяцев.

Наиболее распространенными побочными эффектами генных терапий были тромбоцитопения и лейкопения, изъязвление слизистой оболочки полости рта, тошнота, боли в спине и животе, рвота, фебрильная нейтропения (высокая температура, сопровождающаяся низким количеством лейкоцитов в крови). У пациентов, получавших Lyfgenia, наблюдались гематологические злокачественные новообразования (опухоли системы крови). Пациенты, получающие препарат, должны находиться под пожизненным наблюдением на предмет наличия заболеваний системы кроветворения.

Серповидноклеточная анемия – это наследственное заболевание крови, поражающее около 100 000 человек в США. Болезнь наиболее распространена среди людей африканского или афроамериканского происхождения. Ее причиной является мутация гена, отвечающего за синтез гемоглобина. В результате этого кровяные тельца приобретают форму полумесяца, или «серпа». Серповидные кровяные клетки ограничивают кровоток в кровеносных сосудах и доставку кислорода к тканям организма, что приводит к сильным болям и повреждению органов.

В прошлом месяце препарат Casgevy получил также одобрение от британского регулятора в качестве средства от серповидноклеточной анемии. Великобритания стала первой в мире страной, разрешившей применение препарата, разработанного с помощью технологии CRISPR.

Пред.

Гинцбург связал объем выпуска обновленного «Спутника» с наличием спроса и денег у заказчиков

След.

Обновлены требования к отчетности о контроле за оборотом наркотических средств

СвязанныеСообщения

«Начни с себя»: в Мордовии стартовал пилотный проект по борьбе с ожирением и профилактике сердечно‑сосудистых заболеваний
Новости медицины и фармации

«Начни с себя»: в Мордовии стартовал пилотный проект по борьбе с ожирением и профилактике сердечно‑сосудистых заболеваний

30.06.2025
Орфанный статус присвоен российскому препарату для лечения редкого заболевания сердца в Саудовской Аравии
Новости медицины и фармации

Орфанный статус присвоен российскому препарату для лечения редкого заболевания сердца в Саудовской Аравии

30.06.2025
«Уралбиофарм» в 2025 году реализует 22 непрофильных актива на сумму 63,5 млн рублей
Новости медицины и фармации

«Уралбиофарм» в 2025 году реализует 22 непрофильных актива на сумму 63,5 млн рублей

30.06.2025
След.
Обновлены требования к отчетности о контроле за оборотом наркотических средств

Обновлены требования к отчетности о контроле за оборотом наркотических средств

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • European Pharmacopoeia 6.8 — 7.0 European Pharmacopoeia 6.8 - 7.0 684 ₽
  • Chromatographia 1968-2010 Chromatographia 1968-2010 684 ₽
  • Medical Books 7 Medical Books 7 342 ₽
  • Диспорт. Применение ботулинического токсина типа «А» в Диспорт. Применение ботулинического токсина типа "А" в 684 ₽

Товары

  • Большая медицинская энциклопедия Большая медицинская энциклопедия 342 ₽
  • Stedman’s Electronic Medical Dictionary 2CD Stedman's Electronic Medical Dictionary 2CD 684 ₽
  • Компьютерная томография и магнитно-резонансная томография брюшно Компьютерная томография и магнитно-резонансная томография брюшно 479 ₽
  • Bioinformatics Books 3 Bioinformatics Books 3 342 ₽
  • Кардиологические конгрессы Кардиологические конгрессы 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины новый коронавирус онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • «Начни с себя»: в Мордовии стартовал пилотный проект по борьбе с ожирением и профилактике сердечно‑сосудистых заболеваний
  • Орфанный статус присвоен российскому препарату для лечения редкого заболевания сердца в Саудовской Аравии
  • «Уралбиофарм» в 2025 году реализует 22 непрофильных актива на сумму 63,5 млн рублей
  • Совещание Рабочей группы высокого уровня по ВИЧ‑инфекции Минздрава России и ВОЗ прошло в Москве
  • Доля онлайн‑продаж препаратов с доставкой до потребителей в 2025 г. превысила психологический рубеж в 1% от общего объема рынка
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version