Европейская комиссия одобрила инновационный препарат для лечения гемофилии B

Компания CSL Behring объявила о том, что Европейская комиссия зарегистрировала ИДЕЛЬВИОН® [альбутрепенонаког альфа], инновационный рекомбинантный фактор свёртывания IX, связанный с рекомбинантным альбумином. Этот препарат пролонгированного действия показан для лечения и профилактики кровотечений у пациентов с гемофилией B (врождённый дефицит фактора IX) у детей и взрослых. Он одобрен к применению в целях стандартной профилактики для предотвращения кровотечений или уменьшения их частоты, лечения в случаях необходимости, а также для профилактики кровотечений до, во время и после операционных вмешательств.

Препарат обеспечивает высокий уровень защиты, поддерживая у большинства пациентов активность фактора IX на уровне выше 5% в течение 14 суток и более. Благодаря этому  перерыв между инфузиями препарата у пациентов в возрасте 12 лет и старше может составлять до 2-х недель, сохраняя при этом отличный контроль над кровотечениями. Это также значительно снижает количество международных единиц фактора свёртывания IX, ежемесячно необходимых для проведения профилактической терапии.

«Благодаря режиму дозирования один раз в 14 дней, препарат помогает пациентам в течение длительного периода поддерживать более высокий уровень фактора IX, освобождая их от частых инфузий, – говорит Елена Сантагостино (Elena Santagostino), профессор медицинской школы клинической и экспериментальной гематологии Университета Милана/больницы IRCCS Maggiore и ведущий исследователь программы клинических исследований PROLONG-9FP. – Это крайне важно для пациентов, получающих профилактическое лечение, которые не хотят, чтобы терапия мешала бы им вести активный образ жизни».

Одобрение нового лекарственного средства основано на результатах программы клинических исследований PROLONG-9FP. В нее входят многоцентровые исследования фазы I-III, в которых оценивалась безопасность и эффективность препарата у детей и взрослых (от 1 до 61 года), страдающих гемофилией B (уровень фактора IX ≤ 2%).

«Препарат обеспечивает отличный контроль над кровотечениями, поддерживая уровень активности фактора IX выше 5% в течение длительного времени, – отметил доктор Эндрю Катбертсон (Andrew Cuthbertson), главный специалист по науке и директор подразделения научных исследований компании CSL Limited. – Препарат помогает выполнять данное компанией CSL 100 лет назад обещание разрабатывать и производить необходимые пациентам инновационные биологические препараты. Мы с нетерпением ждём выхода препарата  на рынок Европы и особенно воодушевлены тем положительным влиянием, которое этот препарат может оказать на жизнь пациентов с гемофилией B».

Выход препарата на европейские рынки произойдёт в течение следующих нескольких месяцев. Поскольку он  является орфанным лекарственным препаратом, было принято решение о его патентной защите на рынке Европейского Союза на период 10 лет.

Препарат также получил одобрение со стороны Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) в марте 2016 года. Кроме того, это ведомство удостоило компанию CSL Behring правом на 7-летнюю патентную защиту этого инновационного первого в своем классе орфанного препарата.

«CSL Behring рада получить статус орфанного препарата для ИДЕЛЬВИОН®, а также пролонгированную патентную защиту для него. Это лучшее признание наших усилий по разработке инновационных решений для пациентов с гемофилией В и других редких и тяжелых заболеваний, — говорит Джерри Пауэл (Jerry Powell), медицинский директор по региону Северная Америка компании CSL Behring. – Мы постоянно работаем, чтобы совершенствовать подходы к лечению пациентов, страдающих нарушениями свертываемости крови, во всем мире».

***
Информация о гемофилии B

Гемофилия B – это врождённое нарушение свёртываемости крови, характеризующееся дефицитом или дефектами фактора IX; практически все пациенты с этим нарушением – мужского пола. У людей с гемофилией B могут возникать длительные или спонтанные кровотечения, особенно в мышцы, суставы или внутренние органы. Согласно данным Европейского консорциума по гемофилии, в Европе этим заболеванием страдает более 10 000 человек.

Компания CSL Behring объявила о том, что Европейская комиссия зарегистрировала ИДЕЛЬВИОН® [альбутрепенонаког альфа], инновационный рекомбинантный фактор свёртывания IX, связанный с рекомбинантным альбумином. Этот препарат пролонгированного действия показан для лечения и профилактики кровотечений у пациентов с гемофилией B (врождённый дефицит фактора IX) у детей и взрослых. Он одобрен к применению в целях стандартной профилактики для предотвращения кровотечений или уменьшения их частоты, лечения в случаях необходимости, а также для профилактики кровотечений до, во время и после операционных вмешательств.

Препарат обеспечивает высокий уровень защиты, поддерживая у большинства пациентов активность фактора IX на уровне выше 5% в течение 14 суток и более. Благодаря этому  перерыв между инфузиями препарата у пациентов в возрасте 12 лет и старше может составлять до 2-х недель, сохраняя при этом отличный контроль над кровотечениями. Это также значительно снижает количество международных единиц фактора свёртывания IX, ежемесячно необходимых для проведения профилактической терапии.

«Благодаря режиму дозирования один раз в 14 дней, препарат помогает пациентам в течение длительного периода поддерживать более высокий уровень фактора IX, освобождая их от частых инфузий, – говорит Елена Сантагостино (Elena Santagostino), профессор медицинской школы клинической и экспериментальной гематологии Университета Милана/больницы IRCCS Maggiore и ведущий исследователь программы клинических исследований PROLONG-9FP. – Это крайне важно для пациентов, получающих профилактическое лечение, которые не хотят, чтобы терапия мешала бы им вести активный образ жизни».

Одобрение нового лекарственного средства основано на результатах программы клинических исследований PROLONG-9FP. В нее входят многоцентровые исследования фазы I-III, в которых оценивалась безопасность и эффективность препарата у детей и взрослых (от 1 до 61 года), страдающих гемофилией B (уровень фактора IX ≤ 2%).

«Препарат обеспечивает отличный контроль над кровотечениями, поддерживая уровень активности фактора IX выше 5% в течение длительного времени, – отметил доктор Эндрю Катбертсон (Andrew Cuthbertson), главный специалист по науке и директор подразделения научных исследований компании CSL Limited. – Препарат помогает выполнять данное компанией CSL 100 лет назад обещание разрабатывать и производить необходимые пациентам инновационные биологические препараты. Мы с нетерпением ждём выхода препарата  на рынок Европы и особенно воодушевлены тем положительным влиянием, которое этот препарат может оказать на жизнь пациентов с гемофилией B».

Выход препарата на европейские рынки произойдёт в течение следующих нескольких месяцев. Поскольку он  является орфанным лекарственным препаратом, было принято решение о его патентной защите на рынке Европейского Союза на период 10 лет.

Препарат также получил одобрение со стороны Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) в марте 2016 года. Кроме того, это ведомство удостоило компанию CSL Behring правом на 7-летнюю патентную защиту этого инновационного первого в своем классе орфанного препарата.

«CSL Behring рада получить статус орфанного препарата для ИДЕЛЬВИОН®, а также пролонгированную патентную защиту для него. Это лучшее признание наших усилий по разработке инновационных решений для пациентов с гемофилией В и других редких и тяжелых заболеваний, — говорит Джерри Пауэл (Jerry Powell), медицинский директор по региону Северная Америка компании CSL Behring. – Мы постоянно работаем, чтобы совершенствовать подходы к лечению пациентов, страдающих нарушениями свертываемости крови, во всем мире».

***
Информация о гемофилии B

Гемофилия B – это врождённое нарушение свёртываемости крови, характеризующееся дефицитом или дефектами фактора IX; практически все пациенты с этим нарушением – мужского пола. У людей с гемофилией B могут возникать длительные или спонтанные кровотечения, особенно в мышцы, суставы или внутренние органы. Согласно данным Европейского консорциума по гемофилии, в Европе этим заболеванием страдает более 10 000 человек.