Европа близка к одобрению первого средства для генной терапии
Комитет Европейского медицинского управления по лекарственным препаратам для человека впервые рекомендовал средство для генной терапии к утверждению соответствующими ведомствами.
Рекомендация должна быть одобрена Европейской комиссией, но обычно последняя не отклоняет решения этого органа.
| Роль липопротеинлипазы (ЛПЛ) в процессе расщепления жиров (изображение Biohimija.ru). |
Glybera предназначен пациентам (один–два человека на миллион), которые не могут производить достаточное количество липопротеинлипазы, имеющей решающее значение для расщепления жиров. С помощью вируса препарат передаёт человеку рабочую копию гена, участвующего в выработке этого фермента.
Первой страной, которая одобрила генную терапию, стал Китай: это случилось в 2004 году. Тогда речь шла о лечении рака. Европа и США по сей день не последовали этому примеру, опасаясь прежде всего канцерогенности генной терапии.
Glybera, разработанная нидерландской компанией uniQure, ранее получила отрицательные отзывы и от Комитета по лекарственным препаратам, предназначенным для человека, и от Комитета по передовым методам терапии того же Европейского медицинского управления. Тем не менее после повторного, более узкого испытания на пациентах с тяжёлыми случаями панкреатита в результате дефицита липопротеинлипазы второй выдал положительное заключение в июне, а теперь пришла очередь и первого комитета. Чиновники сошлись на том, что преимущества в данной конкретной группе перевешивают риск.
В конечном итоге рекомендовано использовать препарат только в исключительных обстоятельствах. Это позволяет одобрить средство без необходимости крупномасштабных клинических испытаний, которые, собственно говоря, невозможно провести, когда речь идёт о редких заболеваниях. Всего Glybera принимали 27 пациентов в ходе трёх испытаний. Все дальнейшие случаи приёма препарата также будут отслеживаться для накопления статистики.
На очереди безымянное пока средство, нацеленное на аденозиндезаминазную недостаточность — тяжёлый комбинированный иммунодефицит. В данном случае генная терапия проводится ex vivo — на образцах костного мозга, извлечённых из организма больного человека, после чего пациенту делается соответствующая инъекция.
В разработку препарата включился фармацевтический гигант GlaxoSmithKline, что, как считают эксперты, повышает шансы на его одобрение.
Подготовлено по материалам Nature News.
