Еврокомиссия одобрила первый генетически ориентированный препарат от БАС

QALSODY не вызвал значительных изменений по шкале ALSFRS-R в клинических испытаниях. Однако решение ЕК было основано на способности препарата влиять на биомаркеры нейродегенерации, а именно нейрофиламенты (NfL), поддерживающие нормальное функционирование нейронов и белка SOD1, мутации в гене которого вызывают повреждение нейронов.

У 7% участников, получавших лекарство Biogen, наблюдались серьезные неврологические побочные эффекты, такие как миелит (воспаление спинного мозга), химический или асептический менингит, радикулопатия поясничного отдела (возникает из-за сдавливания спинномозговых корешков), повышенное внутричерепное давление и папилледема (отек диска зрительного нерва).

В 2023 году QALSODY также получил одобрение от FDA.

БАС, также известный как болезнь Лу Герига, — это нейродегенеративное заболевание, которое поражает моторные нейроны в головном и спинном мозге, приводя к прогрессирующей мышечной слабости. Среди основных симптомов — подергивания мышц, судороги, затруднения при глотании, нарушение речи и многие другие. Заболевание неизлечимо и обычно приводит к летальному исходу в течение 3—5 лет после появления первых симптомов. Наиболее частая причина смерти — дыхательная недостаточность, вызванная заболеванием.