Европейская комиссия (ЕК) одобрила препарат компании Biogen, предназначенный для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). Это первое лекарственное средство, действие которого направлено на устранение генетической причины заболевания, говорится в пресс-релизе фармпроизводителя.
QALSODY (tofersen), разработанный Biogen, прошел несколько клинических испытаний фазы III. В исследовании VALOR приняли участие 108 пациентов, 72 из которых получали QALSODY, 36 — плацебо.
Эффективность препарата оценивалась по изменению шкалы ALSFRS-R (Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale), которая используется для измерения прогрессирования БАС и анализа функциональных возможностей пациентов, страдающих этим заболеванием. Она включает в себя 12 пунктов, связанных с различными аспектами повседневной жизни и состоянием дыхательной системы (к примеру, оценивается способность пациентов писать, ходить, принимать пищу с помощью столовых приборов и т.д.).
QALSODY не вызвал значительных изменений по шкале ALSFRS-R в клинических испытаниях. Однако решение ЕК было основано на способности препарата влиять на биомаркеры нейродегенерации, а именно нейрофиламенты (NfL), поддерживающие нормальное функционирование нейронов и белка SOD1, мутации в гене которого вызывают повреждение нейронов.
У 7% участников, получавших лекарство Biogen, наблюдались серьезные неврологические побочные эффекты, такие как миелит (воспаление спинного мозга), химический или асептический менингит, радикулопатия поясничного отдела (возникает из-за сдавливания спинномозговых корешков), повышенное внутричерепное давление и папилледема (отек диска зрительного нерва).
В 2023 году QALSODY также получил одобрение от FDA.
БАС, также известный как болезнь Лу Герига, — это нейродегенеративное заболевание, которое поражает моторные нейроны в головном и спинном мозге, приводя к прогрессирующей мышечной слабости. Среди основных симптомов — подергивания мышц, судороги, затруднения при глотании, нарушение речи и многие другие. Заболевание неизлечимо и обычно приводит к летальному исходу в течение 3—5 лет после появления первых симптомов. Наиболее частая причина смерти — дыхательная недостаточность, вызванная заболеванием.
