«Это лучший результат в мире»: Российские учёные продвинулись в редактировании генома при муковисцидозе

«Мы существенно продвинулись в редактировании генома при муковисцидозе. Получен очень хороший результат — около 10% клеток можно отредактировать. Кажется, что мало, но это лучший результат в мире», – сказал он.

По его словам, в перспективе можно будет получать от пациента клетки — например, фибробласты кожи, — изменять их в плюрипотентные (способные создавать несколько вариантов дальнейшего развития) стволовые клетки, исправлять генетический дефект и затем трансплантировать обратно пациенту. Отредактированные клетки нормализуют работу организма.

«Можно будет лечить генным редактированием и другие наследственные болезни, и онкологические заболевания. Возможно, еще генетическое лечение инфекционных заболеваний», – считает он.

На данный момент для онкологических заболеваний в мире уже внедрена CAR­-технология: chimeric antigen receptor, когда рецепторы лимфоцитов изменяются таким образом, чтобы они могли узнавать конкретные опухолевые клетки. Находятся на стадии второй и третьей фаз клинических испытаний препараты для лечения гемофилии, фенилкетонурии, мукополисахаридозов.