Эксперты FDA выразили сомнение по поводу данных о генной терапии от компании Sarepta

Сотрудники Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) подчеркнули наличие нескольких проблем с данными и заявили, что существующие исследования не предоставляют «однозначных доказательств» того, что генная терапия принесет пользу пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна.

При этом было отмечено, что мышечная дистрофия Дюшенна — редкое заболевание, диагностируемое в основном у мальчиков, для которого характерна недостаточность эффективных методов лечения.

Совещание советников FDA состоится 12 мая, и возможное решение ведомства станет своеобразной проверкой процедуры ускоренной регистрации генной терапии.

Такая процедура позволяет получать одобрение регулятора на основании «суррогатных маркеров» вместо клинических исходов, таких как снижение выраженности симптомов.

Результаты клинического исследования II фазы продемонстрировали, что применение генной терапии способствовало образованию у пациентов мини-версий дистрофина — белка, необходимого для сохранения мышечных клеток. Компания Sarepta также проводит исследование III фазы, результаты которого станут известны в сентябре.