Экспертный совет «Круга добра» снизил возраст старта терапии Elevidys и расширил показания для Vyjuvek

В экспертном совете фонда «Круг добра» одобрили 483 заявки на обеспечение детей лекарственными препаратами и медицинскими изделиями. Кроме того, эксперты обсудили новые данные о результатах применения препаратов деландистроген моксепарвовек (Elevidys) для терапии мышечной дистрофии Дюшенна и беремаген геперпавек (Vyjuvek) для лечения дистрофических форм буллезного эпидермолиза.

Благодаря «Кругу добра» деландистроген моксепарвовек получили более 250 детей. На основании опыта применения препарата в России и за рубежом эксперты приняли решение о расширении показаний к его применению. Теперь возраст старта терапии снижен до трех лет (ранее его можно было применять с четырех лет). Кроме того, было выдвинуто предложение о выборе в пользу препарата в ситуации, когда ребенку могут быть назначены разные патогенетические препараты.

Был также рассмотрен вопрос о расширении категории для детей с буллезным эпидермолизом, которым показан беремаген геперпавек: он будет показан пациентам с подтвержденным диагнозом дистрофический буллезный эпидермолиз (Q81.2) до 18 лет с наличием биаллельной мутации в гене COL7A1.