Детская генная терапия получила «добро» от европейцев

Итак, отклонение вызвано дефектным геном, наследуемым от обоих родителей. В Европе его выявляют в год у 15 человек. Дефектный ген останавливает производство аденозиндезаминазы — белка, необходимого для выработки белых кровяных клеток (лимфоцитов). Как правило, из-за данного отклонения ребенок не доживает до первого года.

На сегодняшний день его пытаются лечить пересадкой костного мозга. В случае с Strimvelis, стволовые клетки удаляются из костного мозга пациента, потом они корректируются с помощью генного воздействия и возвращаются в тело. Из 18 детей, протестировавших на себе Strimvelis, 100% из них оставались в живых в промежуток между 2,3 и 13,4 годами. Значит, успешно произошла замена дефектных генов на работающие и без побочных эффектов. Не исключено, что терапия вроде Strimvelis будет использоваться и для коррекции других недугов.

Итак, отклонение вызвано дефектным геном, наследуемым от обоих родителей. В Европе его выявляют в год у 15 человек. Дефектный ген останавливает производство аденозиндезаминазы — белка, необходимого для выработки белых кровяных клеток (лимфоцитов). Как правило, из-за данного отклонения ребенок не доживает до первого года.

На сегодняшний день его пытаются лечить пересадкой костного мозга. В случае с Strimvelis, стволовые клетки удаляются из костного мозга пациента, потом они корректируются с помощью генного воздействия и возвращаются в тело. Из 18 детей, протестировавших на себе Strimvelis, 100% из них оставались в живых в промежуток между 2,3 и 13,4 годами. Значит, успешно произошла замена дефектных генов на работающие и без побочных эффектов. Не исключено, что терапия вроде Strimvelis будет использоваться и для коррекции других недугов.