Четверг, 10 июля 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

CRISPR/Cas9 затормозила прогресс бокового амиотрофического склероза у мышей

21.12.2017
в Новости медицины и фармации
ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==

Chris Bickel / AAAS

Ученые с помощью технологии редактирования генома CRISPR/Cas9 сумели в эксперименте на мышах задержать развитие симптомов неизлечимого нейродегенеративного заболевания — бокового амиотрофического склероза (болезнь Лу Герига) и улучшить выживаемость животных на 25 процентов. О результатах исследования говорится в статье, опубликованной в журнале Science Advances.

Боковой амиотрофический склероз (БАС, ALS) разрушает двигательные нейроны, что приводит к прогрессирующей мышечной слабости, дегенерации мышц, и, в конечном итоге, к параличу и смерти в течение трех-пяти лет после возникновения симптомов. Известны только два случая, когда течение болезни стабилизировалось — так произошло с физиком Стивеном Хокингом и гитаристом Джейсоном Беккером.

Лекарства позволяют отсрочить летальный исход, но лишь на несколько месяцев. В пяти-десяти процентах случаев болезнь наследуемая, и часть таких случаев (от 12 до 20 процентов) связывают с мутациями в гене SOD1. С помощью мутации в этом гене ученые создают модели болезни на животных, и у этих животных развивается прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, которое повторяет признаки БАС: дегенерацию нейронов, истощение мышц и паралич. С другой стороны, поскольку известен конкретный ген-«виновник», с помощью технологии CRISPR/Cas9 можно попытаться его «починить», мы уже сообщали об определенных успехах в лечении БАС на отдельных клетках. Группа ученых из университета Беркли решила пойти дальше, и под руководством Дэвида Шеффера (David Schaffer) решила испытать CRISPR/Cas9 на модельных животных, мышах с БАС, нарушив экспрессию SOD1 в их спинном мозге.

Новорожденным мышам с мутацией ввели комплекс нуклеазы Cas9 и направляющей РНК (sgRNA), которая нацеливается на нужный ген (hSOD1, взятый от человека). После инъекции поведение мышей наблюдали, отслеживая темпы наступления болезни, массу тела, и сохранность моторных функций. Через четыре недели после инъекции у них брали образцы тканей, и отправляли на дальнейший анализ. В тканях животных измеряли содержание мутантного белка и оценивали количество мутантных вставок в последовательность ДНК путем глубокого секвенирования.

 

ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==

Редактирование генома снизило экспрессию мутантного гена SOD1 (справа) по сравнению с группой контроля (слева). Изображения получены с помощью иммунофлуоресцентного окрашивания секций поясничного отдела спинного мозга.

Thomas Gaj et al., Science Advances, 2017

Поделиться

Анализ лизатов (продуктов распада клеточных мембран) спинного мозга выявил трехкратное снижение мутантных белков в поясничном регионе у мышей, пролеченных с помощью CRISPR (P = 0.001), и их снижение в 2,5 раза в грудной области (P 0.5).

 

Глубокое секвенирование позволило обнаружить инсерции и делеции нуклеотидов (то есть мутации ДНК, изменения ее последовательности) трансгена hSOD1: их оказалось в семь раз больше в поясничной (P = 0.01) и в 14 раз больше в грудном отделе спинного мозга (P 0.05).

Что касается терапевтических эффектов, начало болезни (оно отсчитывалось по достижению животным максимального веса) наступило на 33 дня позже в экспериментальной группе, и варьировалось от 119 до 133 дней у обработанных животных по сравнению с 77 до 98 днями в контрольной группе (P = 0.0001). Средняя выживаемость увеличивалась на 28-30 дней у обработанных мышей, и варьировала от 142 до 167 дней жизни у обработанных животных по сравнению с 114 до 136 дней у контрольных животных (Р 0,0001). Животные из группы CRISPR дольше держали здоровый вес, и оказались более активными, чем их «коллеги» из группы контроля (P 0.0001), это выражалось в количестве витков колеса, в котором бегали грызуны. Кроме того, у грызунов оказалось на 50 процентов больше моторных нейронов, по сравнению с группой контроля.

Также ученые отмечают более медленные темпы потери веса после наступления болезни у группы CRISPR, а это свидетельствует о меньшей мышечной атрофии. Однако с момента наступления болезнь прогрессировала одинаково и в контрольной, и в CRISPR-группе, то есть летальный исход наступал одинаково скоро.

Таким образом, действие CRISPR/Cas9 привело к снижению в спинном мозге белка, кодируемого мутантным геном SOD1, а это способствовало выживаемости моторных нейронов, и положительному терапевтическому исходу. Прогресс болезни, однако, не замедлился, и ученые связывают это с действием астроцитов, которые избирательно убивают моторные нейроны, и на которые редактирование генов, судя по всему, действует недостаточно.

Существуют и другие гены, ответственные за БАС, и один из них нашли в прошлом году, на средства, собранные во время знаменитого флешмоба #icebucketchallenge. Также мы рассказывали о технологии CRISPR/Cas9 и CRISPR-системах вообще.

Анна Зинина

ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==

Chris Bickel / AAAS

Ученые с помощью технологии редактирования генома CRISPR/Cas9 сумели в эксперименте на мышах задержать развитие симптомов неизлечимого нейродегенеративного заболевания — бокового амиотрофического склероза (болезнь Лу Герига) и улучшить выживаемость животных на 25 процентов. О результатах исследования говорится в статье, опубликованной в журнале Science Advances.

Боковой амиотрофический склероз (БАС, ALS) разрушает двигательные нейроны, что приводит к прогрессирующей мышечной слабости, дегенерации мышц, и, в конечном итоге, к параличу и смерти в течение трех-пяти лет после возникновения симптомов. Известны только два случая, когда течение болезни стабилизировалось — так произошло с физиком Стивеном Хокингом и гитаристом Джейсоном Беккером.

Лекарства позволяют отсрочить летальный исход, но лишь на несколько месяцев. В пяти-десяти процентах случаев болезнь наследуемая, и часть таких случаев (от 12 до 20 процентов) связывают с мутациями в гене SOD1. С помощью мутации в этом гене ученые создают модели болезни на животных, и у этих животных развивается прогрессирующее нейродегенеративное заболевание, которое повторяет признаки БАС: дегенерацию нейронов, истощение мышц и паралич. С другой стороны, поскольку известен конкретный ген-«виновник», с помощью технологии CRISPR/Cas9 можно попытаться его «починить», мы уже сообщали об определенных успехах в лечении БАС на отдельных клетках. Группа ученых из университета Беркли решила пойти дальше, и под руководством Дэвида Шеффера (David Schaffer) решила испытать CRISPR/Cas9 на модельных животных, мышах с БАС, нарушив экспрессию SOD1 в их спинном мозге.

Новорожденным мышам с мутацией ввели комплекс нуклеазы Cas9 и направляющей РНК (sgRNA), которая нацеливается на нужный ген (hSOD1, взятый от человека). После инъекции поведение мышей наблюдали, отслеживая темпы наступления болезни, массу тела, и сохранность моторных функций. Через четыре недели после инъекции у них брали образцы тканей, и отправляли на дальнейший анализ. В тканях животных измеряли содержание мутантного белка и оценивали количество мутантных вставок в последовательность ДНК путем глубокого секвенирования.

 

ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==

Редактирование генома снизило экспрессию мутантного гена SOD1 (справа) по сравнению с группой контроля (слева). Изображения получены с помощью иммунофлуоресцентного окрашивания секций поясничного отдела спинного мозга.

Thomas Gaj et al., Science Advances, 2017

Поделиться

Анализ лизатов (продуктов распада клеточных мембран) спинного мозга выявил трехкратное снижение мутантных белков в поясничном регионе у мышей, пролеченных с помощью CRISPR (P = 0.001), и их снижение в 2,5 раза в грудной области (P 0.5).

 

Глубокое секвенирование позволило обнаружить инсерции и делеции нуклеотидов (то есть мутации ДНК, изменения ее последовательности) трансгена hSOD1: их оказалось в семь раз больше в поясничной (P = 0.01) и в 14 раз больше в грудном отделе спинного мозга (P 0.05).

Что касается терапевтических эффектов, начало болезни (оно отсчитывалось по достижению животным максимального веса) наступило на 33 дня позже в экспериментальной группе, и варьировалось от 119 до 133 дней у обработанных животных по сравнению с 77 до 98 днями в контрольной группе (P = 0.0001). Средняя выживаемость увеличивалась на 28-30 дней у обработанных мышей, и варьировала от 142 до 167 дней жизни у обработанных животных по сравнению с 114 до 136 дней у контрольных животных (Р 0,0001). Животные из группы CRISPR дольше держали здоровый вес, и оказались более активными, чем их «коллеги» из группы контроля (P 0.0001), это выражалось в количестве витков колеса, в котором бегали грызуны. Кроме того, у грызунов оказалось на 50 процентов больше моторных нейронов, по сравнению с группой контроля.

Также ученые отмечают более медленные темпы потери веса после наступления болезни у группы CRISPR, а это свидетельствует о меньшей мышечной атрофии. Однако с момента наступления болезнь прогрессировала одинаково и в контрольной, и в CRISPR-группе, то есть летальный исход наступал одинаково скоро.

Таким образом, действие CRISPR/Cas9 привело к снижению в спинном мозге белка, кодируемого мутантным геном SOD1, а это способствовало выживаемости моторных нейронов, и положительному терапевтическому исходу. Прогресс болезни, однако, не замедлился, и ученые связывают это с действием астроцитов, которые избирательно убивают моторные нейроны, и на которые редактирование генов, судя по всему, действует недостаточно.

Существуют и другие гены, ответственные за БАС, и один из них нашли в прошлом году, на средства, собранные во время знаменитого флешмоба #icebucketchallenge. Также мы рассказывали о технологии CRISPR/Cas9 и CRISPR-системах вообще.

Анна Зинина

Пред.

ВОЗ официально признает зависимость от игр психическим расстройством

След.

Искусственный интеллект научили прогнозировать распространение простуды

СвязанныеСообщения

Появились новые перспективы для лечения кислотозависимых заболеваний желудка, двенадцатиперстной кишки и пищевода
Новости медицины и фармации

Появились новые перспективы для лечения кислотозависимых заболеваний желудка, двенадцатиперстной кишки и пищевода

09.07.2025
«Эпидемия похудения»: продажи препаратов для снижения массы тела выросли в 6 раз
Новости медицины и фармации

«Эпидемия похудения»: продажи препаратов для снижения массы тела выросли в 6 раз

09.07.2025
Аптеки не могут продать лекарства из-за проблем с интернетом
Новости медицины и фармации

Аптеки не могут продать лекарства из-за проблем с интернетом

09.07.2025
След.
Искусственный интеллект научили прогнозировать распространение простуды

Искусственный интеллект научили прогнозировать распространение простуды

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Family Medicine Books Family Medicine Books 342 ₽
  • Pathology Books 2 Pathology Books 2 342 ₽
  • Большой медицинский справочник т.1 Большой медицинский справочник т.1 205 ₽
  • Эклампсия — принципы интенсивной терапии и проведения анестезиол Эклампсия - принципы интенсивной терапии и проведения анестезиол 342 ₽

Товары

  • Книги по молекулярной биологии III Книги по молекулярной биологии III 342 ₽
  • Современная эндодонтия Современная эндодонтия 342 ₽
  • Книги по биологии 1 Книги по биологии 1 479 ₽
  • Mosby Emergency Medicine Mosby Emergency Medicine 342 ₽
  • Molecular Biotechnology 1994-2010 Molecular Biotechnology 1994-2010 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины новый коронавирус онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Появились новые перспективы для лечения кислотозависимых заболеваний желудка, двенадцатиперстной кишки и пищевода
  • «Эпидемия похудения»: продажи препаратов для снижения массы тела выросли в 6 раз
  • Аптеки не могут продать лекарства из-за проблем с интернетом
  • Общественный совет при Росздравнадзоре предложил продлить эксперимент по маркировке медизделий
  • В СПЧ усомнились в необходимости распределения медиков-бюджетников
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version