CRISPR-Cas9 впервые протестирована на человеке

В Китае клетки с измененной ДНК были впервые применены в клинической практике. Пациенты получили первую инъекцию иммунных клеток с отредактированной ДНК 28 октября. Изменённые клетки должны активировать иммунную систему онкологических пациентов и настроить её на борьбу с опухолью. Каждый пациент получит еще две-три инъекции.

Описание эксперимента опубликовано в журнале Nature. «Атлас» рассказывает о том, что это за технология, и каких результатов от неё можно ожидать.

Технология CRISPR-Cas9 была открыта в 2013 году. Механизм её работы ученые подсмотрели у бактерий и их системы защиты от вирусов. Вирусы отличаются тем, что существуют только в других живых клетках и способны встраиваться в ДНК носителя. Бактерии хранят воспоминания обо всех вирусах, с которыми им приходилось сталкиваться, в виде молекулы РНК, которая состоит из коротких палиндромных повторов (Сlustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats). Используя принцип комплементарности, бактерии сверяют портреты вирусов с их «фотороботами», находят совпадения и вырезают вирусную часть с помощью белка Cas-9. После открытия технологии ученые попробовали использовать её в высших организмах.

CRISPR-Cas9 позволяет делать однонуклеотидные замены. С помощью заранее известной последовательности нуклеотидов создается РНК. Она используется как уникальный ключ для поиска необходимой позиции в ДНК, после чего специальный белок-нуклеаза делает разрыв обеих цепочек ДНК. Клетка начинает процесс репарации, в процессе которого использует «подсказку» — правильную последовательность нуклеотидов, которую также заранее доставили в клетку вместе с белком.

Технология CRISPR-Cas 9 пока работает неточно — нуклеаза Cas-9 не всегда делает разрыв в нужном месте или подставляет замену. Незапланированные разрывы могут приводить к ошибкам в процессе репарации и возникновению новых мутаций. Технология не применима для корректирования коротких тандемных повторов, которые также могут вызывать заболевания. Использование технологии ставит сообщество перед этическими вопросами редактирования генома и необходимостью сформулировать правила его применения.

До этого технология CRISPR уже использовалась для редактирования генома эмбрионов в Великобритании и Китае (исключительно в исследовательских целях, они не были подсажены). Летом 2016 года США объявили о начале клинических испытаний CRISPR-Cas9. Пока что в гонке постгеномных технологий, которую называют «Спутник 2.0», лидирует Китай.