Celgene International, дочернее предприятие Celgene Corporation, объявило о том, что его новый иммуномодулятор pomalidomide демонстрирует многообещающую активность в сочетании с контролируемым уровнем безопасности и хорошей переносимостью при терапии рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломы (ММ) и миелофиброза.
Первичный анализ исследования II фазы, в ходе которого 30 пациентов с рецидивирующей ММ получали низкие дозы dexamethasone в комбинации с pomalidomide, показал, что у 76% пациентов наступила стабилизация состояния или уменьшилась выраженность симптомов заболевания. Кроме того, из числа пациентов, у которых ранее применение Revlimid оказалось неэффективным, у 29% наблюдался ответ на терапию. В целом ответ на лечение был отмечен у 58% пациентов. Приблизительно 8 из 60 пациентов была сокращена дозировка.
Второе исследование II фазы, с привлечением 84 пациентов с миелофиброзом с миелоидной метаплазией на поздней стадии заболевания, было построено как слепое адаптивное исследование. В ходе исследования оценивались четыре методики — по две дозы pomalidomide в качестве монотерапии или в комбинации с prednisone — в сравнении с контрольной группой, получавшей только prednisone. За исключением 1 пациента у всех остальных предыдущие варианты лечения оказались неэффективными.
Серьезные побочные эффекты отмечались нечасто и были сопоставимы с наблюдавшимися в контрольной группе, тромбоцитопения зафиксирована у 1 из 22 и у 1 из 19 пациентов, получавших 2 мг pomalidomide в сочетании или без prednisone. Приблизительно 35% пациентов, получавших pomalidomide, не потребовалось переливание эритроцитной массы. 15 из 16 больных достигли ремиссии.