CAR-T терапия от Novartis может оказаться самым дорогим противоопухолевым препаратом в мире

Об эффективности препарата тисагенлеклейсел-T (tisagenlecleucel-T), созданного на основе технологии CAR-T и предназначенного для лечения В-клеточного острого лимфобластного лейкоза эксперты отзываются исключительно в превосходной степени, однако его предполагаемая стоимость внушает тревогу, хотя никаких цифр компания-производитель не называет, пишет The Pharma Letter.

В США тисагенлеклейсел-T был единогласно рекомендован к регистрации независимым экспертным советом FDA: годовая выживаемость после терапии составила 79% у пациентов, не ответивших на стандартное лечение.

Пока Novartis не назвал стоимость тисагенлеклейсел-T, однако британские органы здравоохранения уже подсчитали, что терапия будет экономически оправдана даже при стоимости в 649 тыс. долларов. В компании пока говорят, что при расчете цены будут учитывать ценность лечения для пациентов, общества и систем здравоохранения, как в краткосрочной, так и в долгосрочной перспективе.

Экспериментальная клеточная иммунотерапия тисагенлеклейсел-T создана на основе технологий по использованию химерных антигенных рецепторов (CAR-T) при сотрудничестве с исследователями из Пенсильванского университета. Технология CAR-T предполагает модификацию иммунных клеток пациента путем добавления к Т-клеткам химерного антигенного рецептора. После введения измененных клеток обратно в организм больного, генетически измененные иммунные клетки целенаправленно уничтожают раковые клетки.

В клинических исследованиях 83% пациентов, страдающих рецидивирующим диффузным В-клеточным острым лимфобластным лейкозом, ранее не ответивших на химиотерапию, достигли полного или частичного ответа, который оставался стабильным на протяжение 3 месяцев. Через год после терапии 79% пациентов были живы. Обычно, у не ответивших на химиотерапию выживаемость составляет 16-30%.