Biogen зарегистрировал препарат для лечения бокового амиотрофического склероза
Препарат под торговым наименованием Qalsody получил зеленый свет в США по процедуре ускоренной регистрации. Для того чтобы препарат получил полное одобрение и остался на рынке, производитель должен предоставить дополнительные данные об эффективности препарата.
Одобрение Qalsody основывалось на результатах, свидетельствующих о снижении уровня белка нейрофиламента — индикатора дегенерации нервных клеток, который, как предполагается, связан с прогрессированием симптомов бокового амиотрофического склероза.
Qalsody может применяться при боковом амиотрофическом склерозе у пациентов с мутацией гена, которая приводит к накоплению токсичного количества белка супероксида дисмутазы-1 (СОД 1), и предназначен для подавления его выработки.
Совет экспертов FDA проголосовал в мае в пользу ускоренной регистрации, однако счел представленные компанией данные недостаточными для полной регистрации.
Для подтверждения клинических преимуществ препарата Biogen проводит еще одно крупное исследование с участием пациентов, у которых еще не наблюдается клинических проявлений заболевания.
Препарат под торговым наименованием Qalsody получил зеленый свет в США по процедуре ускоренной регистрации. Для того чтобы препарат получил полное одобрение и остался на рынке, производитель должен предоставить дополнительные данные об эффективности препарата.
Одобрение Qalsody основывалось на результатах, свидетельствующих о снижении уровня белка нейрофиламента — индикатора дегенерации нервных клеток, который, как предполагается, связан с прогрессированием симптомов бокового амиотрофического склероза.
Qalsody может применяться при боковом амиотрофическом склерозе у пациентов с мутацией гена, которая приводит к накоплению токсичного количества белка супероксида дисмутазы-1 (СОД 1), и предназначен для подавления его выработки.
Совет экспертов FDA проголосовал в мае в пользу ускоренной регистрации, однако счел представленные компанией данные недостаточными для полной регистрации.
Для подтверждения клинических преимуществ препарата Biogen проводит еще одно крупное исследование с участием пациентов, у которых еще не наблюдается клинических проявлений заболевания.
