Biogen направит 1 млрд долларов на разработку антисмысловых олигонуклеотидов

Компании Biogen и Ionis расширили партнерство по созданию новых препаратов для лечения неврологических заболеваний. Результатом 10-летнего соглашения должна стать терапия спинальной мышечной атрофии, пишет Reuters.

Договоренности с Ionis позволяют Biogen лицензировать и коммерциализировать ряд экспериментальных препаратов, среди которых средства для лечения болезни Альцгеймера, деменции и спинальной мышечной атрофии. Программа обойдется Biogen в 1 млрд долларов.

Целью расширенного соглашение является создание препаратов на основе антисмысловой технологии, позволяющей конструировать специфические ингибиторы экспрессии любого гена, основываясь только на знании его нуклеотидной последовательности. Полученные антисмысловые олигонуклеотиды могут связываться с определенными участками мРНК, тем самым подавляя выработку патологического белка.

Ранее Biogen уже зарегистрировала первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии – нусинерсен. Одобренный нусинерсен является нтисмысловым олигонуклеотидом, влияющим на регуляторные элементы сплайсинга пре-мРНК SMN2 и способствующим включению 7-го экзона в ген SMN2. Лекарственное средство было разработано специалистами Ionis.