Среда, 15 октября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

BIOCAD завершил разработку препарата для лечения СМА

16.03.2021
в Новости медицины и фармации
ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==BIOCAD успешно окончила этап ранней разработки генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). В ближайшей перспективе — проведение доклинических исследований в четвертом квартале 2021 года и получение разрешения на клинические исследования первой фазы.

Работа над препаратом для лечения СМА ведется с 2018 года. К середине 2019 года был получен первый прототип, который в дальнейшем совершенствовали. Клинические исследования препарата будут проводиться у детей со СМА 1 типа – это наиболее тяжелая форма заболевания. Доля пациентов со СМА 1 типа составляет около 60%. В клинические исследования планируется включить детей в возрасте до 6 месяцев – чем раньше вводится лекарство, тем больше надежды на здоровое развитие ребенка. До этого срока еще, как правило, не успевают формироваться инвалидизирующие последствия.

У людей, больных SMN1-зависимыми формами спинальной мышечной атрофии, из-за мутаций в гене SMN1 отсутствует или нарабатывается (экспрессируется) в очень малых количествах полноразмерный белок SMN. Отсутствие этого белка приводит к гибели моторных нейронов, при этом скорость отмирания зависит от типа заболевания СМА. Погибшие нейроны перестают передавать сигналы в мышечные волокна ткани, что приводит к их дисфункции.

Генотерапевтический подход в лечении СМА является «потенциально излечивающим» (патогенетическим) – отсутствующий или неполноценный ген SMN1 замещается полноценным геном. «Препарат ANB-4, разработанный нашими специалистами, доставляет трансген, кодирующий белок SMN, в клетки пациентов с помощью рекомбинантного терапевтического вектора на основе аденоассоциированного вируса. Ранее препарат генной терапии против СМА разрабатывали в США на основе природных вирусных капсидов и природного гена SMN1. Мы же, в рамках генной терапии второго поколения, используем модифицированный, не встречающийся в природе капсид, дающий преимущества в доставке гена в целевые клетки, а также оптимизированную методами вычислительной биологии последовательность терапевтического трансгена. Проще говоря, с помощью вирусного вектора мы добавляем ген SMN1 в клетки, где раньше он был повреждён, тем самым спасая клетки от гибели на многие годы и предотвращая развитие СМА», – пояснил Дмитрий Мадера, руководитель команды ранней разработки препарата ANB-4 BIOCAD.

ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==BIOCAD успешно окончила этап ранней разработки генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). В ближайшей перспективе — проведение доклинических исследований в четвертом квартале 2021 года и получение разрешения на клинические исследования первой фазы.

Работа над препаратом для лечения СМА ведется с 2018 года. К середине 2019 года был получен первый прототип, который в дальнейшем совершенствовали. Клинические исследования препарата будут проводиться у детей со СМА 1 типа – это наиболее тяжелая форма заболевания. Доля пациентов со СМА 1 типа составляет около 60%. В клинические исследования планируется включить детей в возрасте до 6 месяцев – чем раньше вводится лекарство, тем больше надежды на здоровое развитие ребенка. До этого срока еще, как правило, не успевают формироваться инвалидизирующие последствия.

У людей, больных SMN1-зависимыми формами спинальной мышечной атрофии, из-за мутаций в гене SMN1 отсутствует или нарабатывается (экспрессируется) в очень малых количествах полноразмерный белок SMN. Отсутствие этого белка приводит к гибели моторных нейронов, при этом скорость отмирания зависит от типа заболевания СМА. Погибшие нейроны перестают передавать сигналы в мышечные волокна ткани, что приводит к их дисфункции.

Генотерапевтический подход в лечении СМА является «потенциально излечивающим» (патогенетическим) – отсутствующий или неполноценный ген SMN1 замещается полноценным геном. «Препарат ANB-4, разработанный нашими специалистами, доставляет трансген, кодирующий белок SMN, в клетки пациентов с помощью рекомбинантного терапевтического вектора на основе аденоассоциированного вируса. Ранее препарат генной терапии против СМА разрабатывали в США на основе природных вирусных капсидов и природного гена SMN1. Мы же, в рамках генной терапии второго поколения, используем модифицированный, не встречающийся в природе капсид, дающий преимущества в доставке гена в целевые клетки, а также оптимизированную методами вычислительной биологии последовательность терапевтического трансгена. Проще говоря, с помощью вирусного вектора мы добавляем ген SMN1 в клетки, где раньше он был повреждён, тем самым спасая клетки от гибели на многие годы и предотвращая развитие СМА», – пояснил Дмитрий Мадера, руководитель команды ранней разработки препарата ANB-4 BIOCAD.

Пред.

Китай одобрил для экстренного применения четвертую вакцину от COVID-19 

След.

У фельдшера «скорой» диагностировали сотрясение и ЗЧМТ после нападения на вызове

СвязанныеСообщения

Ученые впервые вырастили в лаборатории модель эмбриона, производящую клетки крови
Новости медицины и фармации

Ученые впервые вырастили в лаборатории модель эмбриона, производящую клетки крови

15.10.2025
ГК Промет‑Урал нарастила производство рентгенозащитного оборудования и одежды
Новости медицины и фармации

ГК Промет‑Урал нарастила производство рентгенозащитного оборудования и одежды

14.10.2025
Две трети россиян считают, что некоторые продукты повышают риски развития рака
Новости медицины и фармации

Две трети россиян считают, что некоторые продукты повышают риски развития рака

14.10.2025
След.
У фельдшера «скорой» диагностировали сотрясение и ЗЧМТ после нападения на вызове

У фельдшера «скорой» диагностировали сотрясение и ЗЧМТ после нападения на вызове

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Kaplan Videos for USMLE Step 1 Preparation 2007 ( 2 DVD) Kaplan Videos for USMLE Step 1 Preparation 2007 ( 2 DVD) 1,027 ₽
  • Basic Procedures in Shoulder Arthroscopy Basic Procedures in Shoulder Arthroscopy 342 ₽
  • Histology Books 2 Histology Books 2 342 ₽
  • Chemistry Books 10 Chemistry Books 10 342 ₽

Товары

  • Traumatology Books 3 Traumatology Books 3 342 ₽
  • El Salvador Atlas of Gastrointestinal Video Endoscopy — Colonosc El Salvador Atlas of Gastrointestinal Video Endoscopy - Colonosc 684 ₽
  • Interactive Physiology Interactive Physiology 274 ₽
  • Skillful disease treatment in traditional chinese medicine Skillful disease treatment in traditional chinese medicine 342 ₽
  • Advanced Cardiovascular Life Support Student CD Advanced Cardiovascular Life Support Student CD 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств сделка слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Ученые впервые вырастили в лаборатории модель эмбриона, производящую клетки крови
  • ГК Промет‑Урал нарастила производство рентгенозащитного оборудования и одежды
  • Две трети россиян считают, что некоторые продукты повышают риски развития рака
  • В Москве открылась фотовыставка «Портрет врача интегративной медицины»
  • «Скопинфарм» займется контрактным производством пяти препаратов AstraZeneca
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version