Воскресенье, 14 сентября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

BIOCAD завершил разработку препарата для лечения СМА

16.03.2021
в Новости медицины и фармации
ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==BIOCAD успешно окончила этап ранней разработки генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). В ближайшей перспективе — проведение доклинических исследований в четвертом квартале 2021 года и получение разрешения на клинические исследования первой фазы.

Работа над препаратом для лечения СМА ведется с 2018 года. К середине 2019 года был получен первый прототип, который в дальнейшем совершенствовали. Клинические исследования препарата будут проводиться у детей со СМА 1 типа – это наиболее тяжелая форма заболевания. Доля пациентов со СМА 1 типа составляет около 60%. В клинические исследования планируется включить детей в возрасте до 6 месяцев – чем раньше вводится лекарство, тем больше надежды на здоровое развитие ребенка. До этого срока еще, как правило, не успевают формироваться инвалидизирующие последствия.

У людей, больных SMN1-зависимыми формами спинальной мышечной атрофии, из-за мутаций в гене SMN1 отсутствует или нарабатывается (экспрессируется) в очень малых количествах полноразмерный белок SMN. Отсутствие этого белка приводит к гибели моторных нейронов, при этом скорость отмирания зависит от типа заболевания СМА. Погибшие нейроны перестают передавать сигналы в мышечные волокна ткани, что приводит к их дисфункции.

Генотерапевтический подход в лечении СМА является «потенциально излечивающим» (патогенетическим) – отсутствующий или неполноценный ген SMN1 замещается полноценным геном. «Препарат ANB-4, разработанный нашими специалистами, доставляет трансген, кодирующий белок SMN, в клетки пациентов с помощью рекомбинантного терапевтического вектора на основе аденоассоциированного вируса. Ранее препарат генной терапии против СМА разрабатывали в США на основе природных вирусных капсидов и природного гена SMN1. Мы же, в рамках генной терапии второго поколения, используем модифицированный, не встречающийся в природе капсид, дающий преимущества в доставке гена в целевые клетки, а также оптимизированную методами вычислительной биологии последовательность терапевтического трансгена. Проще говоря, с помощью вирусного вектора мы добавляем ген SMN1 в клетки, где раньше он был повреждён, тем самым спасая клетки от гибели на многие годы и предотвращая развитие СМА», – пояснил Дмитрий Мадера, руководитель команды ранней разработки препарата ANB-4 BIOCAD.

ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==BIOCAD успешно окончила этап ранней разработки генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). В ближайшей перспективе — проведение доклинических исследований в четвертом квартале 2021 года и получение разрешения на клинические исследования первой фазы.

Работа над препаратом для лечения СМА ведется с 2018 года. К середине 2019 года был получен первый прототип, который в дальнейшем совершенствовали. Клинические исследования препарата будут проводиться у детей со СМА 1 типа – это наиболее тяжелая форма заболевания. Доля пациентов со СМА 1 типа составляет около 60%. В клинические исследования планируется включить детей в возрасте до 6 месяцев – чем раньше вводится лекарство, тем больше надежды на здоровое развитие ребенка. До этого срока еще, как правило, не успевают формироваться инвалидизирующие последствия.

У людей, больных SMN1-зависимыми формами спинальной мышечной атрофии, из-за мутаций в гене SMN1 отсутствует или нарабатывается (экспрессируется) в очень малых количествах полноразмерный белок SMN. Отсутствие этого белка приводит к гибели моторных нейронов, при этом скорость отмирания зависит от типа заболевания СМА. Погибшие нейроны перестают передавать сигналы в мышечные волокна ткани, что приводит к их дисфункции.

Генотерапевтический подход в лечении СМА является «потенциально излечивающим» (патогенетическим) – отсутствующий или неполноценный ген SMN1 замещается полноценным геном. «Препарат ANB-4, разработанный нашими специалистами, доставляет трансген, кодирующий белок SMN, в клетки пациентов с помощью рекомбинантного терапевтического вектора на основе аденоассоциированного вируса. Ранее препарат генной терапии против СМА разрабатывали в США на основе природных вирусных капсидов и природного гена SMN1. Мы же, в рамках генной терапии второго поколения, используем модифицированный, не встречающийся в природе капсид, дающий преимущества в доставке гена в целевые клетки, а также оптимизированную методами вычислительной биологии последовательность терапевтического трансгена. Проще говоря, с помощью вирусного вектора мы добавляем ген SMN1 в клетки, где раньше он был повреждён, тем самым спасая клетки от гибели на многие годы и предотвращая развитие СМА», – пояснил Дмитрий Мадера, руководитель команды ранней разработки препарата ANB-4 BIOCAD.

Пред.

Китай одобрил для экстренного применения четвертую вакцину от COVID-19 

След.

У фельдшера «скорой» диагностировали сотрясение и ЗЧМТ после нападения на вызове

СвязанныеСообщения

Врачи призывают пересмотреть Национальный календарь профилактических прививок
Новости медицины и фармации

Врачи призывают пересмотреть Национальный календарь профилактических прививок

12.09.2025
ПРОМОМЕД и «Винафарм» подписали меморандум о взаимопонимании в рамках сотрудничества в области фармацевтики во Вьетнаме
Новости медицины и фармации

ПРОМОМЕД и «Винафарм» подписали меморандум о взаимопонимании в рамках сотрудничества в области фармацевтики во Вьетнаме

12.09.2025
Суд прекратил дело в отношении Николая Шаврина
Новости медицины и фармации

Суд прекратил дело в отношении Николая Шаврина

12.09.2025
След.
У фельдшера «скорой» диагностировали сотрясение и ЗЧМТ после нападения на вызове

У фельдшера «скорой» диагностировали сотрясение и ЗЧМТ после нападения на вызове

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Arthroscopic Rotator Cuff Repair with Corkscrew Suture Anchor Arthroscopic Rotator Cuff Repair with Corkscrew Suture Anchor 342 ₽
  • Qpuncture multimedia learning CD Qpuncture multimedia learning CD 342 ₽
  • Textbook of heart disease, 5th edition,  BRAUNWALD W.B.SAUNDERS Textbook of heart disease, 5th edition, BRAUNWALD W.B.SAUNDERS 479 ₽
  • Radiology on CD Radiology on CD 342 ₽

Товары

  • The Electronic Anesthesiology Library The Electronic Anesthesiology Library 479 ₽
  • Infectious diseases books 5 Infectious diseases books 5 342 ₽
  • Journal of Liquid Chromatography and Related Technologies Journal of Liquid Chromatography and Related Technologies 512 ₽
  • Ultrasound-Guided Nerve Blocks on DVD Lower Limbs Ultrasound-Guided Nerve Blocks on DVD Lower Limbs 684 ₽
  • Laparoscopy for gynecology and oncology: Procedures DVD and Manu Laparoscopy for gynecology and oncology: Procedures DVD and Manu 547 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Врачи призывают пересмотреть Национальный календарь профилактических прививок
  • ПРОМОМЕД и «Винафарм» подписали меморандум о взаимопонимании в рамках сотрудничества в области фармацевтики во Вьетнаме
  • Суд прекратил дело в отношении Николая Шаврина
  • Две российские фармкомпании подписали соглашения с вьетнамскими производителями
  • Минздрав обновит правила контроля за биомедицинскими клеточными продуктами
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version