Пятница, 11 июля 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

BIOCAD завершил разработку препарата для лечения СМА

16.03.2021
в Новости медицины и фармации
ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==BIOCAD успешно окончила этап ранней разработки генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). В ближайшей перспективе — проведение доклинических исследований в четвертом квартале 2021 года и получение разрешения на клинические исследования первой фазы.

Работа над препаратом для лечения СМА ведется с 2018 года. К середине 2019 года был получен первый прототип, который в дальнейшем совершенствовали. Клинические исследования препарата будут проводиться у детей со СМА 1 типа – это наиболее тяжелая форма заболевания. Доля пациентов со СМА 1 типа составляет около 60%. В клинические исследования планируется включить детей в возрасте до 6 месяцев – чем раньше вводится лекарство, тем больше надежды на здоровое развитие ребенка. До этого срока еще, как правило, не успевают формироваться инвалидизирующие последствия.

У людей, больных SMN1-зависимыми формами спинальной мышечной атрофии, из-за мутаций в гене SMN1 отсутствует или нарабатывается (экспрессируется) в очень малых количествах полноразмерный белок SMN. Отсутствие этого белка приводит к гибели моторных нейронов, при этом скорость отмирания зависит от типа заболевания СМА. Погибшие нейроны перестают передавать сигналы в мышечные волокна ткани, что приводит к их дисфункции.

Генотерапевтический подход в лечении СМА является «потенциально излечивающим» (патогенетическим) – отсутствующий или неполноценный ген SMN1 замещается полноценным геном. «Препарат ANB-4, разработанный нашими специалистами, доставляет трансген, кодирующий белок SMN, в клетки пациентов с помощью рекомбинантного терапевтического вектора на основе аденоассоциированного вируса. Ранее препарат генной терапии против СМА разрабатывали в США на основе природных вирусных капсидов и природного гена SMN1. Мы же, в рамках генной терапии второго поколения, используем модифицированный, не встречающийся в природе капсид, дающий преимущества в доставке гена в целевые клетки, а также оптимизированную методами вычислительной биологии последовательность терапевтического трансгена. Проще говоря, с помощью вирусного вектора мы добавляем ген SMN1 в клетки, где раньше он был повреждён, тем самым спасая клетки от гибели на многие годы и предотвращая развитие СМА», – пояснил Дмитрий Мадера, руководитель команды ранней разработки препарата ANB-4 BIOCAD.

ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==BIOCAD успешно окончила этап ранней разработки генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). В ближайшей перспективе — проведение доклинических исследований в четвертом квартале 2021 года и получение разрешения на клинические исследования первой фазы.

Работа над препаратом для лечения СМА ведется с 2018 года. К середине 2019 года был получен первый прототип, который в дальнейшем совершенствовали. Клинические исследования препарата будут проводиться у детей со СМА 1 типа – это наиболее тяжелая форма заболевания. Доля пациентов со СМА 1 типа составляет около 60%. В клинические исследования планируется включить детей в возрасте до 6 месяцев – чем раньше вводится лекарство, тем больше надежды на здоровое развитие ребенка. До этого срока еще, как правило, не успевают формироваться инвалидизирующие последствия.

У людей, больных SMN1-зависимыми формами спинальной мышечной атрофии, из-за мутаций в гене SMN1 отсутствует или нарабатывается (экспрессируется) в очень малых количествах полноразмерный белок SMN. Отсутствие этого белка приводит к гибели моторных нейронов, при этом скорость отмирания зависит от типа заболевания СМА. Погибшие нейроны перестают передавать сигналы в мышечные волокна ткани, что приводит к их дисфункции.

Генотерапевтический подход в лечении СМА является «потенциально излечивающим» (патогенетическим) – отсутствующий или неполноценный ген SMN1 замещается полноценным геном. «Препарат ANB-4, разработанный нашими специалистами, доставляет трансген, кодирующий белок SMN, в клетки пациентов с помощью рекомбинантного терапевтического вектора на основе аденоассоциированного вируса. Ранее препарат генной терапии против СМА разрабатывали в США на основе природных вирусных капсидов и природного гена SMN1. Мы же, в рамках генной терапии второго поколения, используем модифицированный, не встречающийся в природе капсид, дающий преимущества в доставке гена в целевые клетки, а также оптимизированную методами вычислительной биологии последовательность терапевтического трансгена. Проще говоря, с помощью вирусного вектора мы добавляем ген SMN1 в клетки, где раньше он был повреждён, тем самым спасая клетки от гибели на многие годы и предотвращая развитие СМА», – пояснил Дмитрий Мадера, руководитель команды ранней разработки препарата ANB-4 BIOCAD.

Пред.

Китай одобрил для экстренного применения четвертую вакцину от COVID-19 

След.

У фельдшера «скорой» диагностировали сотрясение и ЗЧМТ после нападения на вызове

СвязанныеСообщения

СОНКО смогут получить поддержку властей при осуществлении деятельности в области реабилитации
Новости медицины и фармации

СОНКО смогут получить поддержку властей при осуществлении деятельности в области реабилитации

11.07.2025
«Инфарма» предложила включать лекарства в новый перечень СЗЛС из прежнего после экспертизы
Новости медицины и фармации

«Инфарма» предложила включать лекарства в новый перечень СЗЛС из прежнего после экспертизы

11.07.2025
ЦРПТ прокомментировал работу аптек без интернета
Новости медицины и фармации

ЦРПТ прокомментировал работу аптек без интернета

11.07.2025
След.
У фельдшера «скорой» диагностировали сотрясение и ЗЧМТ после нападения на вызове

У фельдшера «скорой» диагностировали сотрясение и ЗЧМТ после нападения на вызове

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Лечение сочетанных травм и повреждений конечностей 4 Лечение сочетанных травм и повреждений конечностей 4 411 ₽
  • Transtibial ACL Reconstruction with Hamstring Tendon Graft and B Transtibial ACL Reconstruction with Hamstring Tendon Graft and B 342 ₽
  • Minimaly INvasive Acromioclavicular joint Reconstruction Minimaly INvasive Acromioclavicular joint Reconstruction 342 ₽
  • Netter Interactive Atlas of Human Anatomy CNS Edition Netter Interactive Atlas of Human Anatomy CNS Edition 205 ₽

Товары

  • Классический массаж Классический массаж 342 ₽
  • Endosurgery IRCAD/EITS 2005 DVD Endosurgery IRCAD/EITS 2005 DVD 684 ₽
  • Руководство по внутренним болезням, 8-томов Окороков Руководство по внутренним болезням, 8-томов Окороков 479 ₽
  • Alternative Medicine Books 2 Alternative Medicine Books 2 342 ₽
  • Oncology Books 8 Oncology Books 8 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины новый коронавирус онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • СОНКО смогут получить поддержку властей при осуществлении деятельности в области реабилитации
  • «Инфарма» предложила включать лекарства в новый перечень СЗЛС из прежнего после экспертизы
  • ЦРПТ прокомментировал работу аптек без интернета
  • Регулятор внедрил 12 новых показателей эффективности работы поликлиник
  • Varda Space привлекает средства на развитие производства препаратов в космосе
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version