Bayer HealthCare займется генной терапией гемофилии

Bayer HealthCare и Dimension Therapeutics заключили соглашение о сотрудничестве в сфере разработки и продвижения новой генной терапии гемофилии А, сообщается в официальном пресс-релизе.

В рамках совместной работы специалисты компаний займутся адаптацией наработок Dimension Therapeutics в области использования аденоассоциированного вируса в генной терапии редких заболеваний.

Согласно условиям соглашения, Dimension Therapeutics будет сразу выплачено 20 млн долларов, также компания сможет получить до 232 млн долларов при достижении определенных целей исследований. В свою очередь Dimension Therapeutics обязана провести все доклинические исследования, а также приступить к 1/2а фазе клинических испытаний, средства на которые будут выделены Bayer. В зависимости от результатов 1/2а фазы КИ, Bayer примет решение о проведении III фазы испытаний. В случае успеха права на продажу нового препарата по всему миру будут принадлежать Bayer.

Проведенные доклинические исследования показали, что вирусная векторная система разработки Dimension Therapeutics подходит для систематического внутривенного введения гена фактора свертывания крови. В испытаниях на живых моделях было доказано, что при такой терапии достигается долговременный положительный эффект: в печени в терапевтически эффективном количестве вырабатывается фактор свертывания крови VIII, отсутствующий у пациентов с гемофилией A.