Метка: орфанное заболевание

Препарат сутимлибам (sutimlimab-jome) стал первой в США терапией редкого аутоиммунного заболевания крови — холодовой агглютининовой болезни. Применение нового препарата снижает ...

По результатам исследования было подтверждено, что голодирсен (golodirsen), одобренный для лечения миодистрофии Дюшенна, безопасен и обладает биологической активности при долгосрочном ...

Европейская комиссия разрешила применение восоритида (vosoritide) для лечения аходроплазии — генетического заболевания, являющегося наиболее частой причины карликовости. Это первый препарат, ...