Долгосрочное исследование подтвердило безопасность и биологическую активность голодирсена в терапии миодистрофии Дюшенна

По результатам исследования было подтверждено, что голодирсен (golodirsen), одобренный для лечения миодистрофии Дюшенна, безопасен и обладает биологической активности при долгосрочном наблюдении.

В долгосрочном исследовании фазы I/II период наблюдения составил 168 недель. Основными конечными точками были показатель выработки дистрофина и результат 6-минутного теста ходьбы. Оказалось, что через три года терапии в группе лечения результат 6-минутного теста ходьбы снизился в среднем только на 99,0 метра, тогда как в группе сравнения — на 181,4 метра. Потеря способности самостоятельного передвижения была отмечена у 2 из 25 пациентов голодирсен-группы и у 5 из 19 участников из группы сравнения.

Лекарственный препарат компании Sarepta предназначен для терапии пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, приводящей к пропуску экзона 53. Было показано, что голодирсен позволяет восстановить выработку функционального дистрофина.