Зарегистрирован первый российский дженерик Translarna

Российский «Герофарм» получил регистрационное удостоверение на препарат «Аталурен» для лечения миодистрофии Дюшенна. Он стал первым российским дженериком оригинального препарата Translarna (аталурен), выпускаемого ирландской биофрамацевтической компанией PTC Therapeutics, сообщили GxP News в пресс-службе «Герофарм».

Миодистрофия Дюшенна (МДД) — орфанное наследственное заболевание, при котором в организме нарушен синтез белка дистрофина, необходимого для правильной работы мышц. Недостаточное количество дистрофина приводит к потере способности ходить и развитию дыхательной и сердечной недостаточности, повышающих риск летального исхода. Заболевание диагностируется в детском возрасте и встречается в основном у мальчиков с частотой один случай из 3,5 тыс. По данным на прошлый год, в России зарегистрировано около 2 тыс. пациентов с МДД. Вылечить болезнь нельзя, однако ее развитие можно замедлить.

Клинические исследования биоэквивалентности «Аталурен» с участием 100 человек показали его полную идентичность оригиналу, подчеркнули в пресс-службе. Препарат помогает организму синтезировать дистрофин, замедляя разрушение мышечной ткани, при этом демонстрирует благоприятный профиль безопасности и переносимости.

«Аталурен» будет выпускаться в России по полному циклу в дозировках 125, 250 и 1 тыс. мг. Препарат показан ходячим пациентам от 2 лет с подтвержденной нонсенс-мутацией, вызывающей МДД.

Оригинал Translarna закупается фондом «Круг добра». Препарат стоимостью 3,5 млн рублей (в дозировке 1 тыс. мг №30) занимает 8 место рейтинга самых дорогих лекарств в РФ по версии IT-компании «Курсор». В начале этого года также стало известно, что еще одна российская компания — «Генериум» — начала клинические испытания генного препарата от миодистрофии Дюшенна.