Wall Street Journal исследует проблему новых показаний препаратов

Случаи выявления новых показаний для уже зарегистрированных лекарственных препаратов в мировой фармотрасли нередки. Многие фармацевтические компании строят свои бизнес-планы с учетом новых показаний для своей продукции, потому что хотят заработать больше прибыли. Тема новых показаний затронута в публикации Wall Street Journal.  

Новые показания зачастую являются производными основного. Например, лекарственное средство для лечения одной формы рака оказывается эффективным для терапии другой формы этого заболевания. То же подход справедлив и для офтальмологических препаратов, и для средств для лечения сердечно-сосудистых заболеваний.

Но бывает и так, что новое потенциальное показание из совершенно другой терапевтической области, а заболевание, для лечения которого препарат потенциально эффективен, не просто серьезное, а опасное для жизни и неизлечимое. Тогда у фармацевтических компаний начинается головная боль.

Wall Street Journal приводит два примера.  Препарат для лечения рака кожи Targretin японской фаркомпании Eisai показал потенциальную эффективность в улучшении мозговой функции у мышей с симптомами болезни Альцгеймера. После публикации данных исследования пациенты с этим заболеванием завалили врачей просьбами назначить им этот препарат еще до клинических испытаний на людях. Кстати, по американскому законодательству, врачи имеют право назначать своим пациентам лекарства для лечения не одобренных FDA показаний (off-label), но фармацевтическим компаниям запрещено рекламировать свои препараты для этих показаний.

Второй пример – препарат для лечения рассеянного склероза Gilenya швейцарской фармкомпании Novartis показал обнадеживающие результаты для сдерживания прогрессирования такого опасного заболевания, как болезнь Лу Герига, известного еще как боковой амиотрофический склероз (БАС), опять же в ходе исследований на мышах.

В обоих случаях требуются клинические испытания не только, чтобы подтвердить  эффективность и безопасность этих препаратов при лечении людей, но и определить дозировки и выявить потенциальные побочные действия.  На это нужно время, а его у пациентов  с такими заболеваниями, как правило, нет и ждать они не хотят. 

Как отмечают специалисты, проблема в том, что применение лекарственных препаратов для новых показаний может помешать рекрутингу  пациентов для участия в специальных клинических испытаниях, не говоря уже о том, что в ходе клинических испытаний не всегда подтверждается эффективность для людей.

«Провести качественные клинические испытания сложно, а плохие только навредят», – говорит соучредитель некоммерческой компании PatientsLikeMe Джеймс Хейвуд. Компания, образованная в 2004 г. тремя инженерами Массачусетского технологического института – братьями Бенджамином и Джеймсом Хейвудами и их другом Джеффом Коулом, создала платформу, которая позволяет получать конфиденциальную информацию от пациентов (болезнь, методы лечения, состояние и т.п.) и помогать им общаться между собой, обсуждая лучшие методики лечения. По его словам, чтобы фармкомпании ни делали, кто-нибудь все равно останется недовольным.

Лекарственные препараты, исследуемые для новых показаний