Вторая генная терапия Biogen от заболевания сетчатки провалилась на испытаниях

Препарат Biogen timrepigene emparvovec от унаследованного заболевания сетчатки (Inherited retinal diseases, IRD) не достиг основных и вторичных целей в ходе III фазы испытаний, сообщает PharmaPhorum. Это уже вторая провалившаяся генная терапия, которую Biogen получила от Nightstar Therapeutics в 2019 году, купив ее за 800 млн долл.

В испытании STAR timrepigene emparvovec не смог достичь значительного улучшения по максимально корригированной остроте зрения (МКОЗ) по сравнению с исходным уровнем у достаточного количества пациентов.

Также Biogen сообщила, что timrepigene emparvovec не достиг вторичных конечных точек, которые включали изменение МКОЗ по сравнению с исходным уровнем на 10 букв или более на диаграмме, а также процента пациентов без ухудшения зрения на протяжении 12 месяцев наблюдения.

Эти результаты были получены всего через несколько недель после того, как другой препарат, Х-сцепленный пигментный ретинит (XLRP) cotoretigene toliparvovec, провалил II/III фазу испытаний под названием XIRIUS.

Как и в случае с XLRP, Biogen заявила, что ожидает полной оценки данных испытания, прежде чем принять решение о будущем препаратов. Но PharmaPhorum полагает, что в связи с полным провалом по всем направлениям разработка будет прекращена.

Тем не менее Biogen заявила, что увидела положительные тенденции в достижении вторичных целей на испытании XLRP. Но аналитики заявляют, что провал по основным целям делает программу нецелесообразной, учитывая, что многие другие компании испытывают методы лечения этого заболевания. К ним относятся, например, терапия MeiraGTx и Johnson & Johnson, терапии от 4D Molecular Therapeutics и от Applied Genetic Technologies

Biogen не скрывала своих планов в области генной терапии, создав в 2014 году специальное бизнес-подразделение для этой категории препаратов, а затем заключив в 2015 году альянс на 1 млрд долл. с Applied Genetic Technologies, который, однако, был расторгнут через три года.

После покупки Nightstar компания также заключила соглашение об использовании технологических платформ с Capsigen и Ginkgo Bioworks, направленные на разработку улучшенных вирусных векторов для доставки генов.