Руководитель FDA Скотт Готтлиб объявил о предстоящем выпуске руководств, в которых будут определены конечные точки для потенциального одобрения отдельных генно-терапевтических препаратов по ускоренной процедуре, сообщает FirstWord Pharma. Г-н Готтлиб заявил на ежегодном заседании Альянса регенеративной медицины (Alliance for Regenerative Medicine), что применительно к некоторым из таких препаратов доля неопределенности будет существовать даже на момент их одобрения. Однако, эти препараты изначально нацелены на лечение тяжелейших заболеваний, многие из которых являются смертельными, и для которых в настоящее время не существует лекарств. В этих обстоятельствах регуляторы традиционно готовы иметь дело с большей долей неопределенности, чтобы обеспечить своевременный доступ пациентов к многообещающим препаратам.
По словам руководителя FDA, в первую очередь внимание ведомства будет сосредоточено на препаратах для лечения гемофилии, поскольку производство факторов свертывания крови в некоторых случаях может быть достаточной суррогатной мерой выгоды. Он отметил, что в данной терапевтической области демонстрация уменьшения частоты кровотечений может быть подтверждена после одобрения в ходе продолжающихся исследований долгосрочной безопасности и устойчивой эффективности.
Данная новость последовала после того, как компания Pfizer в партнерстве со Spark Therapeutics, а также компания BioMarin Pharmaceutical независимо друг от друга опубликовали данные клинических исследований фазы Phase I/II, подтверждающие эффективность их экспериментальных генно-терапевтических препаратов SPK-9001 для лечения гемофилии B и valoctocogene roxaparvovec для лечения гемофилии A, соответственно.
