В США проведены первые опыты по модификации ДНК эмбриона человека

Группа ученых из Портленда провели первые в США эксперименты по генетическому модифицированию человеческих эмбрионов с использованием технологии CRISPR, пишет MIT Technology Review. До настоящего исследования подобные исследования с использованием эмбрионов человека проводились только в Китае.

Все задействованные в американском эксперименте эмбрионы развивались не более нескольких дней, тем более не было замысла по их вынашиванию, однако значение опыта сложно переоценить. Целью ученых было изменение ДНК эмбриона, чтобы продемонстрировать возможность коррекции генов, отвечающих за развитие наследственных заболеваний, в частности бета-талассемии.

В прошлом году китайские ученые применили технологию редактирования генома CRISPR/Cas9 для модификации ДНК 213 оплодотверенных человеческих яйцеклеток. С помощью технологии в геном эмбрионов была добавлена мутация, которая нарушает работу гена CCR5. Известно, что люди, родившиеся с мутацией этого гена устойчивы к заражению ВИЧ. Согласно результатам работы, успешно модифицированы были 4 эмбриона из 26. Тем не менее, даже при удачной модификации, в некоторых аллелях сохранялась изначальная версия CCR5 или имелись незапланированные мутации.

Методика CRISPR/Cas9 предусматривает применение димерных РНК-направляемых нуклеаз, которые могут распознавать большие последовательности ДНК и редактировать гены с высокой эффективностью в клетках человека. Активность этой системы строго зависит от корректности присоединения димерных РНК к ДНК с учетом и совпадения последовательности, и ориентации молекул.

Группа ученых из Портленда провели первые в США эксперименты по генетическому модифицированию человеческих эмбрионов с использованием технологии CRISPR, пишет MIT Technology Review. До настоящего исследования подобные исследования с использованием эмбрионов человека проводились только в Китае.

Все задействованные в американском эксперименте эмбрионы развивались не более нескольких дней, тем более не было замысла по их вынашиванию, однако значение опыта сложно переоценить. Целью ученых было изменение ДНК эмбриона, чтобы продемонстрировать возможность коррекции генов, отвечающих за развитие наследственных заболеваний, в частности бета-талассемии.

В прошлом году китайские ученые применили технологию редактирования генома CRISPR/Cas9 для модификации ДНК 213 оплодотверенных человеческих яйцеклеток. С помощью технологии в геном эмбрионов была добавлена мутация, которая нарушает работу гена CCR5. Известно, что люди, родившиеся с мутацией этого гена устойчивы к заражению ВИЧ. Согласно результатам работы, успешно модифицированы были 4 эмбриона из 26. Тем не менее, даже при удачной модификации, в некоторых аллелях сохранялась изначальная версия CCR5 или имелись незапланированные мутации.

Методика CRISPR/Cas9 предусматривает применение димерных РНК-направляемых нуклеаз, которые могут распознавать большие последовательности ДНК и редактировать гены с высокой эффективностью в клетках человека. Активность этой системы строго зависит от корректности присоединения димерных РНК к ДНК с учетом и совпадения последовательности, и ориентации молекул.