В США производители препаратов от редких заболеваний впервые объединились в одну организацию

Десять производителей препаратов для лечения редких заболеваний объединились в «первую в своем роде» организацию, пишет портал PharmaLive. Редкими в США считаются заболевания, которыми болеет не более 200 тыс. человек. Несмотря на это, они встречаются достаточно часто, отмечает издание. Так, в Соединенных Штатах 10% населения страдает от таких болезней. Всего в мире выявлено 7000 подобных заболеваний и 90% из них не имеют одобренных методов лечения, представленных на рынке.

Коалиция компаний по борьбе с редкими заболеваниями (Rare Disease Company Coalition) включает:

• Sarepta Therapeutics;
• Ultragenyx; Acceleron;
• Orchard Therapeutics;
• Harmony Biosciences;
• Aeglea Biotherapeutics;
• Agios Pharmaceuticals;
• Orphazyme;
• Taysha Gene Therapies;
• Alnylam Pharmaceuticals.

В настоящее время эти производители имеют на рынке 22 препарата и работают над 160 программами лечения.

Разработанные этими компаниями препараты не могут стать блокбастерами из-за потенциально небольшого количества пациентов, пишет PharmaLive. Также для таких заболеваний сложно проводить клинические испытания, а срок от начала исследований до утверждения этих препаратов на 4 года дольше, чем у лекарственных средств против менее распространенных болезней.

В 1983 году американский конгресс инициировал принятие Закона об орфанных препаратах (Orphan Drug Act), который предоставил компаниям больше стимулов для разработки лекарственных средств против редких заболеваний. С тех пор FDA одобрило более 500 орфанных препаратов.

В ближайшие месяцы коалиция будет обсуждать «политику и правила в отношении лекарств и здравоохранения…включая цены на рецептурные лекарства». Она проанализирует, какие последствия текущее законодательство имеет для «продолжения инноваций в лечении редких заболеваний».