В США одобрили препарат Pfizer для детей с гемофилией

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Hympavzi (марстацимаб) американской фармкомпании Pfizer для лечения нарушений свертываемости крови у детей. Лекарство предназначено для предотвращения или уменьшения частоты кровотечений у пациентов с гемофилией. Оно стало первой нефакторной терапией, доступной для детей в возрасте от 6 до 11 лет, независимо от наличия или отсутствия ингибиторов.

Одновременно FDA расширило применение препарата для пациентов с гемофилией А или В в возрасте 12 лет и старше, у которых есть ингибиторы (тип антител, подавляющих выработку белков, участвующих в свертывании крови). В 2024 году Hympavzi уже был одобрен для пациентов 12 лет и старше без таких ингибиторов.

Hympavzi вводится подкожно с помощью автоинъектора один раз в неделю, что делает его альтернативой внутривенным инфузиям, которые требуются несколько раз в неделю. В ходе финальной стадии клинических испытаний препарат значительно снизил среднюю годовую частоту кровотечений у взрослых и подростков 12 лет и старше с гемофилией А или В с ингибиторами. Наиболее частыми нежелательными явлениями стали реакции в месте инъекции, головная боль, лихорадка и артралгия (боль в суставах).

Hympavzi — второй препарат Pfizer для лечения гемофилии, получивший одобрение FDA в этом году (первый — генный препарат Beqvez против гемофилии В). По оценке аналитиков LSEG, продажи Hympavzi достигнут $300 млн к 2030 году.

Гемофилия — редкое нарушение свертываемости крови, вызванное дефицитом факторов свертывания (белков, останавливающих кровотечение). Заболевание приводит к спонтанным или сильным кровотечениям после травм и операций. Гемофилия А вызвана дефицитом фактора VIII, гемофилия В — дефицитом фактора IX.