В США одобрили препарат для лечения детей с карликовостью

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Yuviwel (navepegritide) от глобальной биофармацевтической компании Ascendis Pharma для лечения детей с ахондроплазией — наиболее распространенной формой генетической карликовости. Лекарство предназначено для пациентов в возрасте от двух лет.

Yuviwel стал первым препаратом еженедельного применения, который нейтрализует гиперактивность рецептора FGFR3. Механизм действия основан на пролонгированном высвобождении натрийуретического пептида С-типа (CNP), стимулирующего линейный рост.

Одобрение прошло по ускоренной процедуре на основании данных 52-недельного исследования ApproaCH Trial. В ходе испытания у детей 2–11 лет зафиксировано статистически значимое увеличение среднегодового темпа роста по сравнению с плацебо. Ascendis Pharma планирует вывести препарат на рынок США в начале 2026 года.

Yuviwel составит конкуренцию препарату Voxzogo (восоритид) от биотехнологической компании BioMarin, который требует ежедневного введения и недостаточно эффективен примерно у 20% пациентов, пишет Reuters. Аналитики прогнозируют пиковые продажи Yuviwel на уровне €772 млн к 2032 году. Успех разработок BridgeBio с пероральным препаратом подтверждает растущий интерес к терапии, нацеленной на коррекцию мутаций FGFR3.

Ахондроплазия — наиболее распространенный тип карликовости с укороченными конечностями. По данным Национальных институтов здравоохранения, это заболевание встречается у 1 из 15 000–40 000 новорожденных.