В США одобрен препарат для лечения спинальной мышечной атрофии

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило инъекционный препарат Isembyld (апитегромаб) от Scholar Rock, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии. Это первый одобренный препарат компании.

Действие Isembyld направлено на улучшение двигательной функции у взрослых и детей со спинальной мышечной атрофией, которые ранее получали лечение с применением тех или иных одобренных методов.

Спинальная мышечная атрофия — это генетическое заболевание, характеризующееся поражением двигательных нейронов и вызывающее прогрессирующую слабость мышц, в том числе отвечающих за дыхание и глотание.

По мнению аналитиков Cantor, Scholar Rock стала одним из лучших примеров устойчивого долгосрочного роста в биотехнологическом секторе.

Isembyld способствует увеличению мышечной массы и силы, избирательно блокируя активацию миостатина, который подавляет рост и дифференцировку мышечной ткани.

Одобрение препарата было основано на результатах исследований III фазы, в ходе которых Isembyld способстсвовал значительному улучшению двигательной функции у пациентов по сравнению с плацебо.

После появления на рынке препарат составит конкуренцию Спинразе (Biogen), Золгенсме (Novartis) и Эврисди (Roche).

Ранее компания заявляла, что производство Isembyld будет осуществляться в США. По прогнозам BMO Capital Markets, к 2035 году скорректированный объем продаж препарата составит 2,1 млрд долларов США.

Scholar Rock также проводит исследования по изучению эффективности Isembyld для сохранения мышечной массы при ожирении.