Регуляторы США одобрили препарат Idhifa компаний Celgene and Agios – первый и единственный таргетный препарат для лечения взрослых пациентов с рецидивным / рефрактерным острым миелолейкозом и мутацией фермента изоцитратдегидрогеназы-2, сообщает PharmaTimes.
Острый миелолейкоз (ОМЛ) – быстро прогрессирующий рак, формирующийся в костном мозге и приводящий к появлению увеличенного количества патологических лейкоцитов в кровотоке и костном мозге. Для болезни характерно множество генетических мутаций, что может осложнить ее лечение. Особенно неблагоприятен прогноз для пациентов, у которых болезнь приобрела рецидивную или рефрактерную форму в отношении начальной терапии.
Idhifa (enasidenib) – ингибитор изоцитратдегидрогеназы-2, механизм действия которого заключается в блокировании нескольких ферментов, способствующих росту клеток.
Препарат был одобрен на основании данных клинического исследования I/II фазы, продемонстрировавшего его клинически значимую эффективность. В ходе исследования у 23% пациентов удалось получить полный ответ на терапию или полный ответ с частичным улучшением гематологической картины (CR/CRh).
У пациентов, достигших CR/CRh, медианное время до получения первичного ответа составило 1,9 месяца, а медианное время до получения наилучшего ответа составило 3,7 месяца.
