В США одобрен первый после большого перерыва новый препарат для лечения миелофиброза

Inrebic является низкомолекулярным пероральным ингибитором киназ, таргетирующим янус-киназу 2 и FMS-подобную тирозинкиназу 3. Препарат предназначен для лечения взрослых с миелофиброзом.

До настоящего времени единственным препаратом для лечения этого заболевания был Jakafi (ruxolitinib), разработанный компанией Incyte («Инсайт») в сотрудничестве с Novartis («Новартис») и одобренный FDA в 2011 г.

В клинических исследованиях III фазы у 37% субъектов, получавших Inrebic, наблюдалось уменьшение объема селезенки, и 40% пациентов сообщили об улучшении симптомов заболевания.

Миелофиброз – редкое хроническое заболевание костного мозга, при котором нарушено нормальное производство клеток крови, что потенциально приводит к анемии, слабости и увеличению селезенки и печени.

Выживаемость пациентов с миелофиброзом составляет в среднем 5-6 лет после постановки начального диагноза; при отсутствии лечения примерно у 12% пациентов развивается острый миелолейкоз.

Держателем регистрационного удостоверения по препарату Inrebic является Impact Biomedicines («Импакт Байомедисинз»), дочерняя компания в полной собственности Celgene. Разработка препарата fedratinib была завершена компанией Celgene после приобретения Impact за 1,1 млрд. долл. в виде аванса в январе 2018 г.

Изначально fedratinib был разработан компанией TargeGen («ТаргеДжин»), которая была приобретена Sanofi («Санофи») в 2010 г. Sanofi была вынуждена остановить клинические исследования препарата в 2013 г. после их приостановки FDA вследствие того, что у восьми субъектов исследований была выявлена энцефалопатия Вернике.

При финансовой поддержке Medicxi компания-стартап Impact Biosciences, созданная в 2016 г., приобрела права на fedratinib у Sanofi и возобновила клинические исследования после того, как FDA сняло все ограничения в 2017 г.