Регуляторы США одобрили Galafold компании Amicus Therapeutics («Эмикус Терапьютикс») – первый препарат для приема внутрь, показанный для лечения взрослых пациентов с болезнью Фабри, сообщает PharmaTimes.
Болезнь Фабри (БФ) – редкое, серьезное генетическое заболевание, которое приводит к отложению глоботриаозилцерамида (GL-3; тип жира) в кровеносных сосудах, почках, сердце, нервах и прочих органах. Это вызвано присутствием неактивного или частично активного белка – альфа-галактозидазы A.
У пациентов развивается медленно прогрессирующая болезнь почек, гипертрофия сердца, аритмия, что приводит к инсульту и преждевременной смерти.
Galafold – пероральный низкомолекулярный препарат, разработанный для связывания с альфа-галактозидазой A, что способствует правильному свертыванию данного белка и улучшению его функции.
Эффективность препарата была показана в ходе 6-месячного плацебо-контролируемого клинического исследования с участием 45 взрослых с БФ. У субъектов, получавших Galafold в течение 6 мес., наблюдалось более существенное уменьшение отложения GL-3 в кровеносных сосудах почек по сравнению с группой плацебо.
Galafold был одобрен по ускоренной процедуре. Необходимы дальнейшие исследования для подтверждения его благоприятных клинических эффектов при БФ, отметили в FDA.
