Palynziq компании Biomarin одобрен регуляторами США как первый ферментный препарат для лечения фенилкетонурии (ФКУ) – редкого генетического заболевания, угрожающего функции мозга, – у взрослых, сообщает PharmaTimes.
Palynziq (pegvaliase-pqpz), пегилированный рекомбинантный фермент фенилаланин-аммиак-лиазы, является единственным препаратом, таргетирующим первопричину развития ФКУ: он помогает человеческому организму восстанавливать способность расщеплять фенилаланин (ФА) – аминокислоту, содержащуюся во всех формах белка.
Высокие уровни ФА становятся токсичными для головного мозга и могут вызвать серьезные неврологические и нейропсихиатрические проблемы, связанные с тем, как человек думает, чувствует и действует.
Регистрационная заявка на препарат также находится на рассмотрении у европейских регуляторов.
