В Санкт-Петербурге обсуждаются вопросы, связанные с лекарствами-сиротами

На проходящей в Санкт-Петербурге 5-й Восточно-Европейской конференции по редким заболеваниям и лекарствам-сиротам "Редкие заболевания в фокусе персонализированной медицины" и 1-й Всероссийской конференции по редким заболеваниям и редко применяемым медицинским технологиям "Дорога Жизни" собралось около 500 ведущих ученых, медицинских специалистов, представителей пациентских организаций, политиков и представителей промышленности из России, Европы, Азии и Америки.
На круглых столах и секционных заседаниях обсуждаются наиболее важные вопросы персонализированной медицины и редких заболеваний, участники мероприятий делятся успешным опытом и обсуждают задачи на будущее.
В том числе речь шла о сложностях с разработкой и производством ЛС для лечения редких заболеваний, так называемых лекарств-сирот. Это экономически не выгодно для фармкомпаний, поэтому государство вынуждено думать о стимулах, которые могут заинтересовать компании. Например, в Европейском Союзе определено, что встречаемость редких заболевания 5 к 10 тыс., (это, по мнению главного специалиста-эксперта по медицинской генетике Минздравсоцразвития РФ, проф. Петра Новикова, не соответствует действительности – на самом деле показатель не выше 1 на 10 тыс.). Но такая завышенная цифра, по признанию председателя комитета по редким медицинским продуктам Европейского медицинского агентства – ЕМЕА, Швеция д-ра Kerstin Westermark, выбрана из прагматических соображений – она стимулирует фармкомпании разрабатывать новые ЛС. Тем не менее, количество выпускаемых препаратов все равно небольшое, поэтому их стоимость очень велика. Так, годовое лечение одного из редких заболеваний (болезни Хантера) стоит около 15 тыс. евро.
Пока же даже назначение уже существующих в мире ЛС для лечения редких заболеваний в РФ затруднено, поскольку здесь они не зарегистрированы.
Необходимо стимулировать отечественного производителя, — считает вице-президент Национальной ассоциации организаций больных редкими заболеваниями "Генетика" Алексей Соколов, — чтобы не быть зависимыми и не тратить "общественные" деньги на зарубежные лекарства.
«Наши производители вполне способны создавать хорошие препараты, — так заместитель председателя Формулярного комитета РАМН, президент МОООФИ Павел Воробьев привел в пример создание компанией "Фармстандарт" оригинального препарата против псевдогемофилии, который, как выяснилось впоследствии, можно применять и при обычной гемофилии, а также для остановки развивающегося инсульта. – Мы достаточно хорошо владеем биотехнологиями, чтобы производить собственные препараты», — уверен он.