В России зарегистрирован первый орфанный препарат для лечения «детей-бабочек»

Итальянская биофармацевтическая группа Chiesi Farmaceutici зарегистрировала России гель для наружного применения «Фильзувес» (березы коры экстракт) для лечения дистрофического и пограничного типов буллезного эпидермолиза, сообщили GxP News в компании.

Редкое генетическое заболевание характеризуется крайней уязвимостью кожи и слизистых оболочек — даже минимальное воздействие приводит к образованию кожных пузырей, болезненных хронических ран и серьезным осложнениям. Пациентов часто называют «детьми-бабочками» из-за того, что их кожа столь же уязвима, как крылья бабочки. Заболевание связано с мутациями в генах, которые кодируют белки, отвечающие за сцепление кожных слоев.

«Фильзувес» уже одобрен в ЕС, США и Великобритании и доступен в 34 странах в качестве специфической патогенетической терапии ран у пациентов с буллезным эпидермолизом в возрасте от 6 месяцев.

«Одобрение лекарственного препарата «Фильзувес» — важный шаг в направлении поддержки пациентов с буллезным эпидермолизом. Заживление ран является
центральной задачей в лечении, от его эффективности напрямую зависит течение заболевания и качество жизни пациентов, а также снижение эмоциональной нагрузки и время перевязок», — отметил директор подразделения Chiesi Rare Diseases в Евразии Александр Марков.

«Фильзувес» также известный как березовые тритерпены (бетулин, бетулиновая кислота, эритродиол, лупеол и олеаноловая кислота) влияет на ключевые звенья патогенеза нарушения, сообщают в компании. Препарат разработан ирландской Amryt Pharma, которую Chiesi купила в начале 2023 года за $1,48 млрд.