В России введут регулирование для незарегистрированных генотерапевтических лекарств

Минздрав разработал поправки в закон об обращении лекарств, вводящие особый порядок для незарегистрированных индивидуальных генотерапевтических препаратов. Это биологические лекарства, которые доставляют в клетки пациента новый генетический материал (ДНК или РНК) для лечения заболеваний, вызванных генными дефектами. Поправки вступят в силу с 1 марта 2028 года и будут регулировать разработку, экспертизу, изготовление, контроль качества, применение, хранение, перевозку и уничтожение таких лекарств.

В законе, в частности, появляется отдельная категория генотерапевтических препаратов (не относящихся к продуктам на основе соматических клеток или тканеинженерным), которые создают «под одного пациента» в конкретной клинике. Для них предусмотрен специальный порядок обращения, детально устанавливаемый правительством, в том числе требования к медорганизациям, правила изготовления, проведения экспертиз, контроля качества, применения и мониторинга безопасности.

Экспертизу таких препаратов, а также выдачу разрешений на их изготовление и применение закрепят за федеральным государственным бюджетным учреждением уполномоченного ведомства — тем же экспертным центром, который обеспечивает регистрацию лекарств и клинические исследования.

Для генотерапевтических препаратов, синтезируемых на основе генетического материала пациента, вводят обязательный мониторинг эффективности и безопасности со стороны Росздравнадзора. Кроме того, в документе расширен перечень случаев, когда требуется этическое заключение Совета по этике (включая изготовление и применение таких препаратов).

Новые поправки появились на фоне корректировок программы госгарантий: ранее правительство уже добавило лечение онковакцинами в программу ОМС. Новые виды дорогостоящей медпомощи планируют финансировать из специального резерва Федерального фонда ОМС — деньги на это уже заложены в бюджете фонда на 2026–2028 годы.

Разработка генотерапевтических препаратов вошла в новый нацпроект «Новые технологии сбережения здоровья». Как заявила ранее замминистра здравоохранения Татьяна Семенова, с 2027 года стартует уникальный проект по персонализированным генотерапевтическим препаратам, который должен решить проблему орфанных (редких) заболеваний. Нацпроект предполагает разработку 25 генотерапевтических препаратов и персонифицированных клеточных продуктов.