В РФ зарегистрирован первый препарат из группы биспецифических нанотел для терапии редкого аутоиммунного заболевания

В инструкции к Клигефе сообщается, что препарат показан к применению у пациентов старше 18 лет для лечения генерализованной миастении гравис с положительным результатом теста на антитела к ацетилхолиновым рецепторам.

В регудостоверении на лекарство уточняется, что препарат будет реализовываться в форме раствора для подкожного введения в дозировке 300 мг. Предусмотрено также четыре формата упаковки: с одним и двумя шприцами-ручками, а также с одним или двумя шприцами.

Производством фармсубстанции, как следует из записи в ГРЛС, будет заниматься контрактная площадка японской Fujifilm в Дании. Производство готовой лекарственной формы налажено на мощностях итальянской Patheon Italia, там же будет проходить фасовка в первичную упаковку. Вторичной и третичной упаковкой препарата, а также выпускающим контролем качества будет заниматься ирландское подразделение Alexion.

Директор отдела регистрации препаратов AstraZeneca в России и Евразии Екатерина Яковлева подтвердила Vademecum, что РФ стала одной из первых стран в мире, где препарат получил одобрение. «Регистрация прошла в кратчайшие сроки: вся процедура заняла менее девять месяцев, чему способствовали высокий уровень экспертизы регуляторных органов и усилия AstraZeneca по обеспечению доступности инновационных препаратов в России», – пояснила Яковлева.

Генфурулимаб, как уточнила эксперт, представляет собой рекомбинантное гуманизированное биспецифическое антитело типа VHH (вариабельный домен только тяжелой цепи), относящееся к фармакологическому классу ингибиторов комплемента С5. Последний выступает частью защитной системы организма. При генерализованной миастении гравис иммунная система может атаковать и повреждать мышцы, что приводит к значительной мышечной слабости, нарушению двигательной функции, одышке, чрезмерной утомляемости, нарушению дыхания и существенному нарушению повседневной активности. Препарат же способен блокировать воспалительную реакцию организма и способствовать улучшению сокращения мышц и уменьшению симптомов заболевания.

Как указано в клинических рекомендациях (КР) по миастении, распространенность заболевания в мире варьируется от 2,19 до 36,71 человек на 100 тысяч населения. В России этот показатель колеблется от 5,3 до 10,7 человек. Сейчас лечение аутоиммунного заболевания состоит из симптоматической и патогенетической терапии. Первая предполагает назначение пиридостигмина бромида. Патогенетическая терапия разделена на два ряда, в контуре первого предусмотрено применение глюкокортикоидов (преднизолон), в контексте второго – противоопухолевые препараты и иммуномодуляторы (азатиоприн, микофенолата мофетила, циклоспорин, метотрексат, такролимус, экулизумаб, равулизумаб, ритуксимаб). Также в КР учитывается краткосрочная патогенетическая терапия у пациентов с жизнеугрожающими симптомами миастении с внутривенным введением иммуноглобулина человека нормального.

В июне 2025 года AstraZeneca сообщила об итогах III фазы клинических исследований гефурулимаба. В работе приняли участие 260 пациентов из 20 стран Северной Америки, Европы, Азии и Тихоокеанского региона. Препарат предполагалось самостоятельно вводить под кожу раз в неделю на протяжении 26 недель. В ходе проекта разработка достигла своей основной и всех вторичных конечных точек, а полученные данные «продемонстрировали статистически значимое и клинически важное улучшение по сравнению с исходным исходным уровнем общего балла по шкале оценки повседневной активности при миастении гравис на 26-й неделе по сравнению с плацебо».

Тогда же в AstraZeneca уточнили, что антитела к ацетилхолиновым рецепторам обнаруживаются у 85% людей с генерализованной миастенией гравис.

Обнаружить в ГРЛС информации о КИ гефурулимаба в России не удалось.

В США препарат в марте 2023 года получил статус орфанного, однако на данный момент гефурулимаб не одобрен в стране к применению. В ЕС лекарство пока также находится на этапе рассмотрения.

Нанотела также называются однодоменными антителами или вариабельными доменами антител тяжелой цепи. На данный момент они выступают самыми малыми известными природными антигенсвязывающими ферментами. По сравнению с моноклональными и биспецифическими антителами, нанотела обладают существенными преимуществами, включая малый размер, высокую аффинность, стабильность, растворимость и способность нацеливаться на эпитопы, недоступные для других типов антител.

Сейчас сразу несколько компаний изучают собственные разработки из этой сферы. Так, швейцарская биофармацевтическая компания MoonLake Immunotherapeutics в 2021 году получила лицензию на sonelokimab от немецкой Merck KGaA. В августе 2026 года были объявлены результаты III фазы КИ разработки среди пациентов с псориатическим артритом. Препарат позволил достичь 50% улучшения симптомов заболевания у 42,1% участников.

Другое биспецифическое нанотело – ozoralizumab – разработала бельгийская биотехнологическая компания Ablynx, которая в 2018 году была приобретена французской Sanofi за $4,8 млрд. Осенью 2022 года препарат был одобрен в Японии для лечения ревматоидного артрита, который недостаточно эффективно контролируется существующими методами лечения.

В портфеле Alexion присутствует еще два препарата для терапии генерализованной миастении гравис – экулизумаб (ТН Солирис) и равулизумаб (ТН Ултомирис). Оба препарата относятся к группе моноклональных антител и рассматриваются как орфанные, а первое средство включено в России в перечень ЖНВЛП.

AstraZeneca приобрела производителя орфанных препаратов Alexion за $39 млрд в 2021 году. В результате сделки британо-шведская компания планировала диверсифицировать портфель, который в значительной степени состоял из онкопрепаратов, и нарастить присутствие в одной из самых динамично развивающихся областей фармацевтической промышленности – на рынке средств для лечения редких заболеваний.