В Испании успешно испытали генную терапию диабета

Исследователи из Автономного университета Барселоны впервые продемонстрировали возможность излечения диабета 1 типа у крупных животных за один сеанс генной терапии, сообщает  EurekAlert!.

Группа под руководством Фатимы Бош (Fatima Bosch) опубликовала в профильном журнале Diabetes статью, где представлены данные о том, что у собак в результате единственной процедуры генной терапии исчезли симптомы заболевания. Мониторинг состояния животных показал, что в некоторых случаях отсутствие симптомов держалось на протяжении четырех лет.

Как отмечают исследователи, «терапия минимально инвазивна». В ходе одного сеанса в бедро собаки инъекциями с помощью тончайших игл, используемых в косметологии, вводится генно-терапевтический препарат с двумя генами. Один ген ответственен за синтез инсулина, другой — за глюкокиназу, фермент, регулирующий поглощение глюкозы из крови в печени. Одновременное функционирование двух генов действует как «глюкозный сенсор», обеспечивающий автоматическое регулирование поглощения глюкозы в печени, что снижает вероятность диабетической гипергликемии, или комы  — вызванного заболеванием повышения сахара в крови.

По словам Фатимы Бош, долгосрочный эффект генной терапии у крупных животных наблюдается впервые. Теми же авторами уже была продемонстрирована возможность генной терапии диабета 1 типа на мышах. Последние результаты, по мнению ученых, позволяют прогнозировать введение генно-терпаевтического подхода в ветеринарную практику, а впоследствии и в клинику для лечения пациентов с диабетом 1 типа.

У собак, прошедших сеанс генной терапии, нормальный уровень глюкозы в крови поддерживался независимо от того, голодны они или сыты. Кроме того, у животных нормализовалась масса тела и за четыре года, прошедшие после экспериментального лечения, не возникло никаких диабетических осложнений.

Для внесения генов в организм животных был использован аденоассоциированный вектор нового поколения, это носитель генно-инженерных конструкций, созданный на основе непатогенного аденоассоциированного вируса (AAV). Эта частица может встраивать свой геном в геном хозяйского организма, что делает ее привлекательной в качестве исходного материала для создания препаратов генной терапии.

Наблюдения за собаками, получившими инъекции генов на аденоассоциированном векторе, свидетельствуют о безопасности такого носителя.

Один из  препаратов генной терапии, созданный с использованием аденоассоциированного вектора — Glybera -для лечения редкого заболевания жирового обмена, недавно был одобрен Европейским медицинским агентством и выпущен на рынок.